Die Anzahl von CAG-Wiederholungen erhöht sich an manchen Orten im Körper, wenn Menschen mit der Huntington-Krankheit älter werden. Man spricht von somatischer Instabilität. Von diesem Forschungsbereich berichtet unser neuester Artikel.
Es ist bekannt, dass Auswirkungen durch die Huntington-Erkrankung bereits viele Jahre vor deren Ausbruch auftreten, aber wie lange vorher ist das genau? Darum ging es bei dieser Studie aus London an jungen Erwachsenen.
Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines Molekül identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit ändern kann.
HDBuzz berichtet von der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs - Tag 1
Wave Life Sciences meldet, dass ihr ASO-Medikament namens WVE-120102 die Menge an mutiertem Huntingtin im Nervenwasser reduziert hat. Doch Investoren zeigen sich enttäuscht.
Forscher hatten auf der Suche nach Medikamenten überraschendes Glück: es gelang ihnen das mutierte Huntingtin-Eiweiß gezielt der zellulären Abfallentsorgung zuzuführen
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
Frisch aus dem Druck - neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.