Branaplam wurde ursprünglich gegen Spinale Muskelatrophie (SMA) entwickelt, aber ein neues Papier zeigt dessen potentielle Wirksamkeit gegen Huntington. Es kann einfach geschluckt werden. Die klinische Studie VIBRANT-HD hat bereits begonnen.
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht - sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
Voyager meldet ein Umdenken in ihrer Forschung zur Huntington-Krankheit: Die Folgen sind die Absage der angekündigten klinischen Studie, aber auch die Aussicht auf eine weniger invasive Behandlung. Das und mehr aus der aktuellen Forschung hier.
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
Ein Gen namens MSH3 unterstützt die Reparatur der DNA, kann allerdings bei Huntington zu weiteren CAG-Repeats führen. Forscher gewannen neue Kenntnisse über die Kontrolle dieser Aktivität. Sind es neue Behandlungsansätze für die Huntington-Krankheit?
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 1 der "HSG 2020 annual conference"