Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.

Sind Sie auf der Suche nach unserem Logo? Auf Teilen können Sie unser Logo sowie Informationen über die Nutzung herunterladen.

Artikel zum Thema Sonderbeiträge

Die Gen-Schere abschalten, wenn die Arbeit getan ist

Die Gen-Schere abschalten, wenn die Arbeit getan ist

Dr Michael Flower am 4. November 2017

Gen-Schere und Genom-Bearbeitung stellen derzeit einen viel diskutierten Ansatz in der medizinischen Wissenschaft dar. Eine "Operation an der DNA" hat das Potenzial genetisch bedingte Krankheiten wie die Huntington-Krankheit zu behandeln oder zu heilen. In diesem Artikel wollen wir uns ansehen, was diese Technologie mittlerweile leisten kann und die Herausforderungen, die sich immer noch stellen, diskutieren. Außerdem werden wir betrachten, wie ein Team von Schweizer Wissenschaftlern kürzlich einen Weg fand, die Gen-Schere nach getaner Arbeit abzuschalten.

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Dr Jeff Carroll am 4. Juli 2017

Ende 2015 startete Ionis Pharmaceuticals die erste Studie mit einem Huntingtin reduzierenden Medikament- manchmal auch Medikament, dass ein "Gen stummschaltet" genannt. In einem bedeutendem Update hat die Firma nun zwei wichtige Meilensteine bekannt gegeben: Die Studie ist voll rekrutiert und eine Open-Label Verlängerung wird für die Freiwilligen des jetzigen Tests aktiviert. Auch wenn nichts garantiert ist, verspricht dies Gutes für dieses wichtige Programm.

FDA gibt neues Medikament gegen Symptome der Huntington-Krankheit frei

FDA gibt neues Medikament gegen Symptome der Huntington-Krankheit frei

Dr Jeff Carroll am 7. April 2017

Bedeutende Neuigkeiten für die Huntington-Gemeinschaft gab es diese Woche, als die US-amerikanische Medikamentenaufsichtsbehörde FDA formell das Medikament Austedo für die Verschreibung zuließ. Austedo war bisher als Deutetrabenazin bekannt. Diese Modifikation des Tetrabenazins hilft ungewollte Bewegungen (Chorea), unter denen die meisten Personen mit der Huntington-Krankheit leiden, zu kontrollieren und muss nur zwei anstelle von drei mal täglich eingenommen werden.

Sorry Leute, aber die PRIDE-HD-Studie zeigte NICHT, dass Pridopidin den Verlauf der Huntingon-Krankheit verlangsamt

Sorry Leute, aber die PRIDE-HD-Studie zeigte NICHT, dass Pridopidin den Verlauf der Huntingon-Krankheit verlangsamt

Dr Jeff Carroll am 3. Februar 2017

Eine kürzlich erschienene Pressemitteilung von Teva Pharmaceuticals versetzte die HK-Community in Begeisterung mit der Behauptung: "Pridopidine zeigt eine Verlangsamung der Progression der Huntington Krankheit in der PRIDE-HD Studie". Was ist Pridopidine und was können wir wirklich über die Progression der HK bei den behandelten Patienten sagen?

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 3

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 3

Dr Jeff Carroll am 7. Januar 2017

Der dritte und letzte Tag der Huntington Disease Therapeutics Conference 2016 bringt Aktuelles über die Zell-Ersatz-Therapien einschließlich Stammzellen und neue Wege, den Fortschritt der Huntington-Krankheit zu bewerten und zu modellieren, um dabei zu helfen, sie zu verstehen und entscheidende klinische Studien durchzuführen.

Die Amaryllis-Studie von Pfizer endet mit Enttäuschung: keine Verbesserung der Huntington-Symptome

Die Amaryllis-Studie von Pfizer endet mit Enttäuschung: keine Verbesserung der Huntington-Symptome

Dr Ed Wild am 17. Dezember 2016

Pfizer gab bekannt, dass die erste grobe Analyse seiner „Amaryllis“-Studie, die ein PDE-10-Hemmer-Medikament untersucht, zeigt, dass das Medikament sein Ziel der Verbesserung der Huntington-Symptome nicht erfüllt. Als Ergebnis daraus wird die offene Erweiterungsstudie gestoppt. Dies ist nicht die Nachricht, auf die wir gehofft hatten, aber wir haben auf diesem Weg viel über die Huntington-Krankheit gelernt.

Geringfügig längere CAG-Wiederholungen kommen häufiger vor als gedacht

Geringfügig längere CAG-Wiederholungen kommen häufiger vor als gedacht

Dr Jeff Carroll am 4. Oktober 2016

Jeder Mensch mit der Huntington-Krankheit (HK) hat die gleiche Art von Mutation von seiner Mutter oder seinem Vater vererbt bekommen: Einen überlangen Streifen von Wiederholungen der Sequenz C-A-G in ihrem Huntington-Gen. Aber die Länge dieser Mutation variiert zwischen verschiedenen Menschen und längere Wiederholungen sind mit einem früheren Ausbruch der Krankheit verbunden. Eine große internationale Studie deckte nun auf, dass CAG-Sequenzen, die etwas länger als normal sind, häufiger in der Bevölkerung vorkommen, als man bisher dachte. Überraschenderweise ist dies eine gute Nachricht.

Gemeinsam Bäume pflanzen: Die Konferenz der Huntington's Disease Society of America 2016

Gemeinsam Bäume pflanzen: Die Konferenz der Huntington's Disease Society of America 2016

Dr Jeff Carroll am 12. September 2016

Fast tausend HK Familienmitglieder kamen nach Baltimore, Maryland, zur jährlichen Konferenz der Huntingon’s Disease Society of America (HDSA). Über Patienten und Familien Konferenzen schreiben wir normalerweise keine Berichte, aber die diesjährige Konferenz hatte eine besondere Atmosphäre, die uns verpflichtet ein kurzes Update darüber zu verfassen.

Wie man Nachrichten über eine klinische Studie NICHT schreiben sollte

Wie man Nachrichten über eine klinische Studie NICHT schreiben sollte

Dr Jeff Carroll am 18. Juli 2016

Ein kürzlich erschienener Artikel in der britischen Zeitung Daily Telegraph begeisterte Huntington-Familien. Der Titel "Erstes Medikament, das die Huntington-Krankheit heilt, für Studie in Menschen zugelassen" klingt in der Tat aufregend. Aber was passiert eigentlich wirklich? HDBuzz ist hier um uns helfen, Hoffnung von Hype in der Huntingtin-Stummschaltungs-Welt zu trennen.