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EHDN 2026 Teil 1: Was tut sich in der Behandlungspipeline für die Huntington-Krankheit?
9 Min. Lesezeit
Neueste Nachrichten
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Skyhawks Medikamentenstudie hebt in den USA ab
4 Min. Lesezeit
In Skyhawks FALCON-HD-Studie wurden nun die ersten Teilnehmer in den USA mit dem Wirkstoff SKY-0515 behandelt. Die einmal täglich einzunehmende Tablette zielt auf zwei Treiber der Huntington-Krankheit ab – doch kann sie das Fortschreiten tatsächlich verlangsamen? Genau diese wichtige Frage soll die Studie beantworten.
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FDA legt Entscheidungsdatum im Mai 2027 für AMT-130-Gentherapie gegen HD fest
4 Min. Lesezeit
Die FDA hat uniQures Antrag für AMT-130, eine experimentelle Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit, angenommen und ein Entscheidungsdatum im Mai 2027 festgelegt. Was dieser Meilenstein bedeutet – und was noch passieren muss.
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Oktober 2026: Diesen Monat in der Huntington-Forschung
4 Min. Lesezeit
Von festklebenden Gedanken und Schweinen als HD-Modell bis hin zu DNA-Reparatur und vielversprechenden Ergebnissen aus Arzneimittelstudien: Der Oktober brachte neue Einblicke in HD. Hier ist, was du vielleicht verpasst hast!
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Huntingtin drosseln: Alnylams Brezosiran zeigt vielversprechende erste Ergebnisse
6 Min. Lesezeit
Eine von Alnylam entwickelte experimentelle Behandlung für Huntington hat bereits nach einer einzigen Dosis eine lang anhaltende Huntingtin-Absenkung gezeigt, begleitet von ermutigenden frühen Sicherheitsdaten. Für 2027 ist nun eine zulassungsrelevante Studie geplant, um herauszufinden, ob dieses Medikament, Brezosiran, Huntington verlangsamen kann.
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Verschwommene Grenzen: Wenn ähnliche Symptome unterschiedliche Ursachen haben können
7 Min. Lesezeit
Wenn jemand mit Huntington-Krankheit neue Symptome entwickelt, ist die HD immer die Ursache? Nicht unbedingt. Eine neue Übersichtsarbeit untersucht Katatonie, eine seltene Erkrankung, die Veränderungen verursachen kann, die sich mit HD-Symptomen überschneiden.
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In die Tasche von MSH3 gegriffen: Neue Einblicke in die CAG-Repeat-Expansion
8 Min. Lesezeit
Wissenschaftler haben an einem Protein namens MSH3 eine „Tasche“ entdeckt, die ihm hilft, DNA mit CAG-Repeats zu greifen. Indem sie diese Interaktion blockierten, verlangsamten sie das Wachstum der CAG-Repeats in Zellen, ohne das Protein komplett zu entfernen.
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Was Schweine in der Huntington-Krankheit enthüllten, das Mäuse übersahen
9 Min. Lesezeit
Eine Veränderung in einem Gen kann Tausende andere bei HK stören. Eine Studie an Schweinen deutet auf eine Erklärung hin: Erweitertes Huntingtin stört chemische Markierungen auf der DNA. Derselbe Effekt wurde bei Mäusen nicht beobachtet, was zeigt, dass das Tiermodell wichtig ist.
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Das Gewebe deiner Gene flicken
6 Min. Lesezeit
Zellen flicken ständig Risse und Löcher im Gewebe deiner DNA – wie bei einer geliebten Jeans. Manchmal werden beim Flicken aus Versehen zusätzliche C-A-Gs eingefädelt. Ein Forscherteam hat untersucht, ob bei HD auch andere Arten von Rissen im genetischen Gewebe auftreten könnten.
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Könnte ein „Neuverdrahten“ der Gehirn-„Bremsen“ die Bewegung bei Huntington verbessern?
6 Min. Lesezeit
Wissenschaftler*innen entdeckten, dass ein bestimmter Typ Gehirnzelle bei Huntington ungewöhnlich still wird. Indem sie die Aktivität dieser Zellen bei Mäusen wiederherstellten, konnten sie Gehirnschaltkreise neu ausbalancieren und die Bewegung verbessern.
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Your Voice Matters: Using Speech to Monitor Huntington’s Disease
9 Min. Lesezeit
HD-Forscher haben ein KI-gestütztes Tool entwickelt, das eine kurze Zählaufgabe analysiert. Die gemessenen Sprachmerkmale spiegelten klinische Werte und HD-bedingte Veränderungen im Zeitverlauf wider, was darauf hindeutet, dass das Tool künftig als Instrument zur Fernüberwachung genutzt werden könnte.