Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.

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Neueste Nachrichten

Eine frühe Aufgabe für das mutierte Huntington-Gen - aber glauben Sie nicht jeder Überschrift

Eine frühe Aufgabe für das mutierte Huntington-Gen - aber glauben Sie nicht jeder Überschrift

Dr Jeff Carroll am 10. Februar 2018

Neue Hinweise zur ursprünglichen Rolle des Huntington-Gens tauchen in der Presse auf. Ein kürzlich erschienener Bericht bezieht sich auf Untersuchungen mit neuesten Methoden an laborgezüchteten Zellen. Wir möchten hier versuchen die erstaunliche neue Wissenschaft von erschreckenden Überschriften abzugrenzen.

Neues Interesse an einem alten Ziel

Neues Interesse an einem alten Ziel

Dr Jeff Carroll am 3. Februar 2018

Eine neue Mausstudie eines Medikaments namens CTEP legt nahe, dass die Substanz überraschend wirksam bei Huntington-ähnlichen Symptomen ist. Das ist eine schöne Überraschung, denn es lässt vermuten, dass ein gut verstandener Gehirnprozess weiterhin ein geeigneter Angriffspunkt für die Huntington-Forschung ist.

Die Vorteile der (Zell)Migration, hervorgehoben am Beispiel der Huntington Krankheit

Die Vorteile der (Zell)Migration, hervorgehoben am Beispiel der Huntington Krankheit

Dr Michael Flower am 26. Januar 2018

Huntingtin, das Protein welches die Huntington Krankheit verursacht, spielt eine grundlegende Rolle in der Entwicklung des Fötus in der Gebärmutter, bisher wissen wir aber nicht genau, welche Rolle es in diesem komplexen Prozess spielt. Normalerweise beginnen Neuronen ihr Leben tief im Inneren des sich entwickelnden Gehirns, wandern zur Oberfläche und formen dann ein Netzwerk aus Verbindungen mit anderen Neuronen. Die Gruppe um Sandrine Humbert konnte jedoch zeigen, dass Neuronen ohne Huntingtin stecken bleiben und dort ankommen, wo sie benötigt werden. Im Vergleich sind Neurone mit mutiertem Huntingtin nicht besser, als Neurone, denen Huntingtin komplett fehlt. Wenn man den Neuronen normales Huntingtin oder dessen Proteine wieder zuführt, erlaubt dies den Neuronen sich normal fortzubewegen, was eine sehr verlockende Behandlungsmethode der Huntington Krankheit darstellt.

Informationen vom Experten: Fragen und Antworten zur Huntingtin-Verminderungsstudie

Informationen vom Experten: Fragen und Antworten zur Huntingtin-Verminderungsstudie

Dr Ed Wild am 21. Dezember 2017

Die Forschungsmeldung vom 11.12.2017 über den Erfolg des Zentrums für die Huntington-Krankheit am University College London auf dem Weg zu einer möglichen Therapie hat viele Fragen in der Huntington-Gemeinschaft aufgeworfen. Dr. Ed Wild hat im Auftrag der britischen Huntington-Vereinigung untenstehend einige dieser Fragen beantwortet. Das soll dabei helfen, zu verstehen, was die Meldung für die Betroffenen heute und in Zukunft bedeutet.

Erfolg! ASO-Medikament verringert das Niveau des mutierten Proteins bei Betroffenen der Huntington-Krankheit

Erfolg! ASO-Medikament verringert das Niveau des mutierten Proteins bei Betroffenen der Huntington-Krankheit

Dr Jeff Carroll am 12. Dezember 2017

In einer Pressemitteilung, von der es wahrscheinlich ist, dass sie den größten Durchbruch bezüglich der Huntington-Krankheit seit der Entdeckung des Gens 1993 verkündet, gaben Ionis und Roche gestern bekannt, dass das Medikament zur Huntingtin-Verminderung - IONIS-HTTRx - das mutierte Huntingtin im Nervensystem vermindert und sicher andwendbar und gut verträglich ist.

Die Gen-Schere abschalten, wenn die Arbeit getan ist

Die Gen-Schere abschalten, wenn die Arbeit getan ist

Dr Michael Flower am 4. November 2017

Gen-Schere und Genom-Bearbeitung stellen derzeit einen viel diskutierten Ansatz in der medizinischen Wissenschaft dar. Eine "Operation an der DNA" hat das Potenzial genetisch bedingte Krankheiten wie die Huntington-Krankheit zu behandeln oder zu heilen. In diesem Artikel wollen wir uns ansehen, was diese Technologie mittlerweile leisten kann und die Herausforderungen, die sich immer noch stellen, diskutieren. Außerdem werden wir betrachten, wie ein Team von Schweizer Wissenschaftlern kürzlich einen Weg fand, die Gen-Schere nach getaner Arbeit abzuschalten.

Eine neue Herangehensweise an klinische Studien zur Huntington-Prävention

Eine neue Herangehensweise an klinische Studien zur Huntington-Prävention

Dr Jeff Carroll am 30. Oktober 2017

Eine neue Analyse der klinischen Daten aus den Studien TRACK-HD und COHORT deckt eine Möglichkeit auf, Medikamentenstudien auch präventiv anzulegen, ohne dass bereits Symptome der Huntington-Krankheit aufgetreten sind.

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Leora Fox am 23. September 2017

Manche Techniken zur Reduzierung des mutierten Huntingtins können auch die gesunde Form des Huntingtins betreffen. Da derzeit klinische Studien laufen, ist es umso wichtiger, die Aufgaben dieses gesunden Huntingtins im Gehirn zu verstehen. Wissenschaftler haben dazu kürzlich das Huntington-Gen bei gesunden, erwachsenen Mäusen unterschiedlichen Alters deaktiviert. Sie beobachteten, dass dadurch neurologische und Verhaltensauffälligkeiten entstanden. Das bedeutet, man muss mit Medikamenten, die auch die Menge des gesunden Huntingtins verringern, sehr vorsichtigt sein.

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Dr Michael Flower am 8. September 2017

Ein neues, aufregendes Kapitel in der Behandlung der Huntington-Krankheit wird gerade aufgeschlagen - WAVE Life Sciences hat offiziell zwei neue Studien zu Huntingtin-vermindernden Medikamenten angemeldet. Sie heißen PRECISION-HD1 und 2. Wir freuen uns über die beiden neuen Ansätze, auch wenn sie sich in einem frühen Stadium befinden und der Weg, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Medikamente zu zeigen, noch lang sein wird.