Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.

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Neueste Nachrichten

Die Gen-Schere abschalten, wenn die Arbeit getan ist

Die Gen-Schere abschalten, wenn die Arbeit getan ist

Dr Michael Flower am 4. November 2017

Gen-Schere und Genom-Bearbeitung stellen derzeit einen viel diskutierten Ansatz in der medizinischen Wissenschaft dar. Eine "Operation an der DNA" hat das Potenzial genetisch bedingte Krankheiten wie die Huntington-Krankheit zu behandeln oder zu heilen. In diesem Artikel wollen wir uns ansehen, was diese Technologie mittlerweile leisten kann und die Herausforderungen, die sich immer noch stellen, diskutieren. Außerdem werden wir betrachten, wie ein Team von Schweizer Wissenschaftlern kürzlich einen Weg fand, die Gen-Schere nach getaner Arbeit abzuschalten.

Eine neue Herangehensweise an klinische Studien zur Huntington-Prävention

Eine neue Herangehensweise an klinische Studien zur Huntington-Prävention

Dr Jeff Carroll am 30. Oktober 2017

Eine neue Analyse der klinischen Daten aus den Studien TRACK-HD und COHORT deckt eine Möglichkeit auf, Medikamentenstudien auch präventiv anzulegen, ohne dass bereits Symptome der Huntington-Krankheit aufgetreten sind.

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Leora Fox am 23. September 2017

Manche Techniken zur Reduzierung des mutierten Huntingtins können auch die gesunde Form des Huntingtins betreffen. Da derzeit klinische Studien laufen, ist es umso wichtiger, die Aufgaben dieses gesunden Huntingtins im Gehirn zu verstehen. Wissenschaftler haben dazu kürzlich das Huntington-Gen bei gesunden, erwachsenen Mäusen unterschiedlichen Alters deaktiviert. Sie beobachteten, dass dadurch neurologische und Verhaltensauffälligkeiten entstanden. Das bedeutet, man muss mit Medikamenten, die auch die Menge des gesunden Huntingtins verringern, sehr vorsichtigt sein.

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Dr Michael Flower am 8. September 2017

Ein neues, aufregendes Kapitel in der Behandlung der Huntington-Krankheit wird gerade aufgeschlagen - WAVE Life Sciences hat offiziell zwei neue Studien zu Huntingtin-vermindernden Medikamenten angemeldet. Sie heißen PRECISION-HD1 und 2. Wir freuen uns über die beiden neuen Ansätze, auch wenn sie sich in einem frühen Stadium befinden und der Weg, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Medikamente zu zeigen, noch lang sein wird.

Ein Schritt weiter für die Genom-Bearbeitung: CRISPR-Cas9 und die Huntington-Krankheit

Ein Schritt weiter für die Genom-Bearbeitung: CRISPR-Cas9 und die Huntington-Krankheit

Leora Fox am 7. September 2017

CRISPR-Cas9 ist eine experimentelle Methode der Genom-Bearbeitung, bei der präzise Änderungen an der DNA vorgenommen werden. Zum ersten Mal haben Wissenschaftler diesen Ansatz genutzt, um das mutierte Huntington-Gen in den Gehirnzellen von Mäusen zu verändern. Weitere Wissenschaftler sind dabei, CRISPR-Cas9 zu modifizieren, um es effizienter, spezifischer und sicherer zu machen. Es bleibt ein langer Weg bis zur Nutzung bei Huntington-Patienten, aber die Anwendung bei Mäusen ist schon ein aufregender Schritt nach vorne.

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Dr Jeff Carroll am 4. Juli 2017

Ende 2015 startete Ionis Pharmaceuticals die erste Studie mit einem Huntingtin reduzierenden Medikament- manchmal auch Medikament, dass ein "Gen stummschaltet" genannt. In einem bedeutendem Update hat die Firma nun zwei wichtige Meilensteine bekannt gegeben: Die Studie ist voll rekrutiert und eine Open-Label Verlängerung wird für die Freiwilligen des jetzigen Tests aktiviert. Auch wenn nichts garantiert ist, verspricht dies Gutes für dieses wichtige Programm.

Neue Studie zeigt möglichen Huntington-Biomarker auf

Neue Studie zeigt möglichen Huntington-Biomarker auf

Leora Fox am 10. Juni 2017

Was wäre, wenn ein Bluttest Informationen zum Stand und Verlauf der Huntington-Krankheit liefern könnte? Das ist das verfolgte Ziel bei der Suche nach Huntington-Biomarkern; eines Tages werden diese vielleicht helfen, Entscheidungen über Behandlungsmaßnahmen zu treffen und vorherzusagen, wie sich Symptome entwickeln könnten. Ein Team von Wissenschaftlern verteilt auf mehrere Länder hat kürzlich Blut, Aufnahmen des Gehirns und klinische Untersuchungen aus der TRACK-HD-Studie analysiert. Sie haben dabei herausgefunden, dass der Gehalt eines Proteins namens "Neurofilament Light Chain" im Blut mit der Ausprägung der Huntington-Krankheit zusammenhängt, was es zu einenem potentiellen Biomarker macht.

Wurde ein "Wundermittel" gegen Demenz entdeckt? (Achtung Fehlmeldung)

Wurde ein "Wundermittel" gegen Demenz entdeckt? (Achtung Fehlmeldung)

Dr Michael Flower am 20. Mai 2017

Wenn die Medien von einem "Wundermittel" berichten, das "alle neurodegenerativen Hirnerkrankungen, inklusive Demenz aufhalten" könne, dann scheint das zu schön, um wahr zu sein. Denn es ist zu schön, um wahr zu sein. Die Wahrheit hinter der Überschrift ist, dass Wissenschaftler tausende bereits zugelassene Medikamente an Würmern und einige auch erfolgreich an Mäusen mit zwei seltenen Formen von Demenz getestet haben. Während die Wissenschaftler dadurch zwei neue Spuren verfolgen können, beweisen die Erkenntnisse noch nichts in Bezug auf die Anwendung der jeweiligen Medikamente bei Patienten mit neurodegenerativen Krankheiten. Zudem haben sie wirklich überhaupt nichts mit der Huntington-Krankheit zu tun.

EuroBuzz 2016: Die EHDN Jahrestagung in Den Haag

EuroBuzz 2016: Die EHDN Jahrestagung in Den Haag

Dr Jeff Carroll am 4. Mai 2017

Hier ist unsere Zusammenfassung aller wissenschaftlichen Erkenntnisse, die auf dem alle 2 Jahre stattfindenden EHDN Kongress 2016 vorgestellt wurden, -einem der größten Treffen von HK Familien, Wissenschaftlern und Fachleuten des Gesundheitswesens. Unsere erste wissenschaftliche Sitzung handelt von dem kürzlich erfolgten Durchbruch im Verständnis der Biologie des HK (Anmerkung: zum ersten Mal wurden die Redner gebeten, eine Zusammenfassung in einfacher Sprache für die anwesenden Familienmitglieder zu geben. Wir unterstützen dies!)