Eine neue Studie zeigt, dass die MSH3-Senkung mit einer ASO-Therapie die Ausbreitung von CAG-Wiederholungen in Gehirnzellen von HK-Patienten stoppen kann. Dies könnte ein Weg sein, um das Auftreten und Fortschreiten der Symptome zu verlangsamen.
In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.
Es ist keine leichte Aufgabe, Medikamente vom Labortisch in die Apothekenregale zu bringen. In diesem Artikel gehen wir auf die Rolle der behördlichen Aufsicht bei klinischen Studien und der Zulassung von Medikamenten gegen Huntington ein.
Der 25. September ist der Tag des Bewusstseins für Ataxie, daher hebt HDBuzz die Verbindungen zwischen Huntington- und Ataxieforschung hervor. Erfahren Sie, wie die Forschungsbereiche historisch parallel gewachsen sind und sich beeinflussen.
Obwohl Pridopidin in vier Studien gegen die Huntington-Krankheit negativ ausfiel, ist die Botschaft von Prilenia weiterhin positiv. Was ist Hoffnung und was ist Hype in diesem sechzehnjährigen Streben nach der Zulassung?
Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
Sage Therapeutics gab die Ergebnisse der SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Veränderungen bei Huntington-Patienten untersucht und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor getestet wurden. Weitere Studien sind geplant.
Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.