Wave Life Sciences meldet, dass ihr ASO-Medikament namens WVE-120102 die Menge an mutiertem Huntingtin im Nervenwasser reduziert hat. Doch Investoren zeigen sich enttäuscht.
Forscher hatten auf der Suche nach Medikamenten überraschendes Glück: es gelang ihnen das mutierte Huntingtin-Eiweiß gezielt der zellulären Abfallentsorgung zuzuführen
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
Frisch aus dem Druck - neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.
In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager
Wie versprochen, registrierte sich der HDBuzz-Chef Jeff Carroll nun für die Enroll-HD-Studie. Lernen Sie mit uns mehr über diese wichtige, globale Beobachtungsstudie.
Erstes Tiermodell in der Huntington-Forschung mithilfe von 2 neuen DNA-Bearbeitungsmethoden erzeugt
"Critical Path Institute" ruft Initiative zur Beschleunigung von Huntington-Medikamentenentwicklung ins Leben