Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
Wave Life Sciences teilt mit, dass die beiden PRECISION-HD-Studien der Phase 1b/2a leider keinen Erfolg bei der Huntingtin-Verminderung erzielen konnten.
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 2 der "HSG 2020 annual conference".
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 1 der "HSG 2020 annual conference"
Noch während der Entwicklung eines Medikamentes namens Branaplam gegen SMA, entdeckt die Firma Novartis, dass es möglicherweise auch Huntington-Patienten helfen könnte
Unsere Zusammenfassung der EHDN-Plenarversammliung 2020
Die SIGNAL-Studie hat ihre Endpunkte nicht erreicht. In Bezug auf die #HuntingtonKrankheit konnte weder eine Verlangsamung noch eine Verbesserung der Symptome herbeigeführt werden. Was kann die Huntington-Gemeinschaft dennoch daraus lernen?
Es ist bekannt, dass Auswirkungen durch die Huntington-Erkrankung bereits viele Jahre vor deren Ausbruch auftreten, aber wie lange vorher ist das genau? Darum ging es bei dieser Studie aus London an jungen Erwachsenen.