In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.
Vico Therapeutics hat vorläufige Daten zu ihrem Medikament VO659 vorgelegt, das auf die CAG-Expansion abzielt, die mehrere genetische Krankheiten verursacht, darunter #Huntingtonsdisease und #spinocerebellarataxia
Eine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.
Veränderungen des Denkens, Lernens und Gedächtnisses sind beunruhigende und folgenreiche Symptomen der HK. Sage Therapeutics hat sein Medikament Dalzanemdor zur Behandlung dieser Symptome weiterentwickelt, leider wird dieses Programm eingestellt.
Es ist keine leichte Aufgabe, Medikamente vom Labortisch in die Apothekenregale zu bringen. In diesem Artikel gehen wir auf die Rolle der behördlichen Aufsicht bei klinischen Studien und der Zulassung von Medikamenten gegen Huntington ein.
Obwohl Pridopidin in vier Studien gegen die Huntington-Krankheit negativ ausfiel, ist die Botschaft von Prilenia weiterhin positiv. Was ist Hoffnung und was ist Hype in diesem sechzehnjährigen Streben nach der Zulassung?
Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.
Weitere gute Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher zu sein scheint und Hinweise für eine Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt
Die Ergebnisse der klinischen Studie "SELECT-HD" liegen vor und bringen ermutigende Neuigkeiten für diese allelselektive, Huntingtin-senkende Therapie.