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Artikel zum Thema klinische Studie

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Dr Michael Flower am 8. September 2017

Ein neues, aufregendes Kapitel in der Behandlung der Huntington-Krankheit wird gerade aufgeschlagen - WAVE Life Sciences hat offiziell zwei neue Studien zu Huntingtin-vermindernden Medikamenten angemeldet. Sie heißen PRECISION-HD1 und 2. Wir freuen uns über die beiden neuen Ansätze, auch wenn sie sich in einem frühen Stadium befinden und der Weg, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Medikamente zu zeigen, noch lang sein wird.

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Dr Jeff Carroll am 4. Juli 2017

Ende 2015 startete Ionis Pharmaceuticals die erste Studie mit einem Huntingtin reduzierenden Medikament- manchmal auch Medikament, dass ein "Gen stummschaltet" genannt. In einem bedeutendem Update hat die Firma nun zwei wichtige Meilensteine bekannt gegeben: Die Studie ist voll rekrutiert und eine Open-Label Verlängerung wird für die Freiwilligen des jetzigen Tests aktiviert. Auch wenn nichts garantiert ist, verspricht dies Gutes für dieses wichtige Programm.

Neue Studie zeigt möglichen Huntington-Biomarker auf

Neue Studie zeigt möglichen Huntington-Biomarker auf

Leora Fox am 10. Juni 2017

Was wäre, wenn ein Bluttest Informationen zum Stand und Verlauf der Huntington-Krankheit liefern könnte? Das ist das verfolgte Ziel bei der Suche nach Huntington-Biomarkern; eines Tages werden diese vielleicht helfen, Entscheidungen über Behandlungsmaßnahmen zu treffen und vorherzusagen, wie sich Symptome entwickeln könnten. Ein Team von Wissenschaftlern verteilt auf mehrere Länder hat kürzlich Blut, Aufnahmen des Gehirns und klinische Untersuchungen aus der TRACK-HD-Studie analysiert. Sie haben dabei herausgefunden, dass der Gehalt eines Proteins namens "Neurofilament Light Chain" im Blut mit der Ausprägung der Huntington-Krankheit zusammenhängt, was es zu einenem potentiellen Biomarker macht.

FDA gibt neues Medikament gegen Symptome der Huntington-Krankheit frei

FDA gibt neues Medikament gegen Symptome der Huntington-Krankheit frei

Dr Jeff Carroll am 7. April 2017

Bedeutende Neuigkeiten für die Huntington-Gemeinschaft gab es diese Woche, als die US-amerikanische Medikamentenaufsichtsbehörde FDA formell das Medikament Austedo für die Verschreibung zuließ. Austedo war bisher als Deutetrabenazin bekannt. Diese Modifikation des Tetrabenazins hilft ungewollte Bewegungen (Chorea), unter denen die meisten Personen mit der Huntington-Krankheit leiden, zu kontrollieren und muss nur zwei anstelle von drei mal täglich eingenommen werden.

Sorry Leute, aber die PRIDE-HD-Studie zeigte NICHT, dass Pridopidin den Verlauf der Huntingon-Krankheit verlangsamt

Sorry Leute, aber die PRIDE-HD-Studie zeigte NICHT, dass Pridopidin den Verlauf der Huntingon-Krankheit verlangsamt

Dr Jeff Carroll am 3. Februar 2017

Eine kürzlich erschienene Pressemitteilung von Teva Pharmaceuticals versetzte die HK-Community in Begeisterung mit der Behauptung: "Pridopidine zeigt eine Verlangsamung der Progression der Huntington Krankheit in der PRIDE-HD Studie". Was ist Pridopidine und was können wir wirklich über die Progression der HK bei den behandelten Patienten sagen?

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 2

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 2

Dr Jeff Carroll am 5. Januar 2017

Nach einem spannenden Tag voller Wissenschaft gestern, zeigte Tag 2 aktuelle Strategien, um die Zellen von dem schädlichen mutierten Huntingtin-Protein zu befreien sowie spannende Berichte über aktuelle und geplante klinische Studien.

Genau hingeschaut: Ergebnisse einer klinischen Studie mit Cysteamin

Genau hingeschaut: Ergebnisse einer klinischen Studie mit Cysteamin

Melissa Christianson am 28. Dezember 2016

Anfang Dezember veröffentlichte Raptor Pharmaceuticals die Ergebnisse der klinischen Studie, die ein Medikament namens Cysteamin bei der Huntington-Krankheit untersuchte. Schlagzeilen über diese Studie gab es viele in den Medien und deshalb ist HDBuzz da, um zu analysieren, was diese neuen Ergebnisse für die Huntington-Gemeinschaft wirklich bedeuten.

Die Amaryllis-Studie von Pfizer endet mit Enttäuschung: keine Verbesserung der Huntington-Symptome

Die Amaryllis-Studie von Pfizer endet mit Enttäuschung: keine Verbesserung der Huntington-Symptome

Dr Ed Wild am 17. Dezember 2016

Pfizer gab bekannt, dass die erste grobe Analyse seiner „Amaryllis“-Studie, die ein PDE-10-Hemmer-Medikament untersucht, zeigt, dass das Medikament sein Ziel der Verbesserung der Huntington-Symptome nicht erfüllt. Als Ergebnis daraus wird die offene Erweiterungsstudie gestoppt. Dies ist nicht die Nachricht, auf die wir gehofft hatten, aber wir haben auf diesem Weg viel über die Huntington-Krankheit gelernt.

Gemeinsam Bäume pflanzen: Die Konferenz der Huntington's Disease Society of America 2016

Gemeinsam Bäume pflanzen: Die Konferenz der Huntington's Disease Society of America 2016

Dr Jeff Carroll am 12. September 2016

Fast tausend HK Familienmitglieder kamen nach Baltimore, Maryland, zur jährlichen Konferenz der Huntingon’s Disease Society of America (HDSA). Über Patienten und Familien Konferenzen schreiben wir normalerweise keine Berichte, aber die diesjährige Konferenz hatte eine besondere Atmosphäre, die uns verpflichtet ein kurzes Update darüber zu verfassen.