Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
HDBuzz teilt mit Bedauern mit, dass die VIBRANT-HD-Studie mit dem oralen Huntingtin-senkenden Medikament Branaplam aus Gründen der Sicherheit der Teilnehmer vorübergehend ausgesetzt wurde.
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für die HK durch. In einer Pressemitteilung wurde über die erste Gruppe von 10 Personen berichtet, die sich einer Operation unterzogen haben, um dieses Medikament zu erhalten. Was bedeutet das?
Wissenschaftler von IBM und CHDI haben Datensätze aus Beobachtungsstudien zur HK mit KI analysiert, um den Krankheitsfortschritt zu modellieren. Sie hoffen, dass ihre Ergebnisse dazu beitragen werden, die Planung klinischer Studien zu verbessern.
Forscher haben die Klassifizierung des Fortschritts der HK aktualisiert. Die Verfolgung des Krankheitsverlaufs in 4 Stadien wird klinische Studien und die Datenauswertung einfacher und schneller machen und den Weg für präsymptomatische Studien ebnen.
Eine kleine klinische Studie mit hochdosiertem Biotin und Thiamin zur Behandlung von Huntington wird gerade in Spanien geplant. Sie basiert auf Erkenntnissen zur seltenen Nervenkrankheit "Biotin-Thiamin-ansprechende Basalganglien-Erkrankung".
Neues von COVID-19: Was bedeutet es für Huntington-Familien, wie wirkt es sich auf die Huntington-Forschung aus und wie hat es die wissenschaftliche Arbeit verändert?
Branaplam wurde ursprünglich gegen Spinale Muskelatrophie (SMA) entwickelt, aber ein neues Papier zeigt dessen potentielle Wirksamkeit gegen Huntington. Es kann einfach geschluckt werden. Die klinische Studie VIBRANT-HD hat bereits begonnen.
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht - sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?