Forscher hatten auf der Suche nach Medikamenten überraschendes Glück: es gelang ihnen das mutierte Huntingtin-Eiweiß gezielt der zellulären Abfallentsorgung zuzuführen
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
Frisch aus dem Druck - neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
HDBuzz berichtet vom ersten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm - wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
Endlich eine großangelegte Studie, die zeigt, wie die Jugend-Form der Huntington-Krankheit aussieht. Sie wird dabei helfen, herauszufinden, ob neue Medikamente auch bei Kindern funktionieren könnten.
Die GENERATION-HD1-Studie wird erproben ob das Medikament RG6042 - vormals Ionis-HTTRx - das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamt.