Artikel zum Thema Huntingtin-Absenkung

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.

Dr Sarah Hernandez12. Juli 2024

Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen

Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen

Weitere gute Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher zu sein scheint und Hinweise für eine Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt

Dr Rachel Harding11. Juli 2024

Gute Neuigkeiten von der Studie "SELECT-HD" von Wave Life Sciences

Gute Neuigkeiten von der Studie "SELECT-HD" von Wave Life Sciences

Die Ergebnisse der klinischen Studie "SELECT-HD" liegen vor und bringen ermutigende Neuigkeiten für diese allelselektive, Huntingtin-senkende Therapie.

Dr Rachel Harding26. Juni 2024

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.

Dr Sarah Hernandez21. Mai 2024

Stetige Fortschritte bei uniQure - vielversprechende Daten zum Jahresende

Stetige Fortschritte bei uniQure - vielversprechende Daten zum Jahresende

uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials

Dr Leora Fox22. Dezember 2023

Könnte das Stoppen der CAG-Expansion eine neue Behandlung der Huntington-Krankheit darstellen?

Könnte das Stoppen der CAG-Expansion eine neue Behandlung der Huntington-Krankheit darstellen?

Dem Gen MSH3 wird zurzeit in der Huntington-Forschung viel Aufmerksamkeit geschenkt. Nach neuen Erkenntnissen könnte eine Senkung des MSH3-Gens die Ausbreitung der CAG-Wiederholungen stoppen, was einen neuen therapeutischen Weg eröffnen würde.

Dr Sarah Hernandez 7. Oktober 2023

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.

Dr Leora Fox und Dr Rachel Harding22. Juni 2023

Auf der Jagd nach Gleichgewicht: Wie das Huntingtin-Protein bei der Huntington-Krankheit kompensiert

Auf der Jagd nach Gleichgewicht: Wie das Huntingtin-Protein bei der Huntington-Krankheit kompensiert

Forscher untersuchen verschiedene Formen des HTT-Proteins. Sowohl erweitertes als auch nicht erweitertes HTT trägt zur Kommunikation der Gehirnzellen bei. Das Gehirn hat erstaunliche Fähigkeiten, krankheitsbedingte Veränderungen zu kompensieren.

Dr Sarah Hernandez und Dr Leora Fox 5. April 2023

Roche-Phase-II-Studie GENERATION HD2 läuft

Roche-Phase-II-Studie GENERATION HD2 läuft

Roche schrieb Anfang 2023 der Huntington-Gemeinschaft einen offenen Brief, in dem sie mitteilten, dass die klinische Phase-II-Studie zur Untersuchung des Huntingtin-senkenden Mittels Tominersen angelaufen ist. Das Neueste dazu in diesem Artikel.

Dr Rachel Harding15. Februar 2023