Artikel zum Thema Huntingtin-Absenkung

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.

Dr Sarah Hernandez21. Mai 2024

Stetige Fortschritte bei uniQure - vielversprechende Daten zum Jahresende

Stetige Fortschritte bei uniQure - vielversprechende Daten zum Jahresende

uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials

Dr Leora Fox22. Dezember 2023

Könnte das Stoppen der CAG-Expansion eine neue Behandlung der Huntington-Krankheit darstellen?

Könnte das Stoppen der CAG-Expansion eine neue Behandlung der Huntington-Krankheit darstellen?

Dem Gen MSH3 wird zurzeit in der Huntington-Forschung viel Aufmerksamkeit geschenkt. Nach neuen Erkenntnissen könnte eine Senkung des MSH3-Gens die Ausbreitung der CAG-Wiederholungen stoppen, was einen neuen therapeutischen Weg eröffnen würde.

Dr Sarah Hernandez 7. Oktober 2023

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.

Dr Leora Fox und Dr Rachel Harding22. Juni 2023

Auf der Jagd nach Gleichgewicht: Wie das Huntingtin-Protein bei der Huntington-Krankheit kompensiert

Auf der Jagd nach Gleichgewicht: Wie das Huntingtin-Protein bei der Huntington-Krankheit kompensiert

Forscher untersuchen verschiedene Formen des HTT-Proteins. Sowohl erweitertes als auch nicht erweitertes HTT trägt zur Kommunikation der Gehirnzellen bei. Das Gehirn hat erstaunliche Fähigkeiten, krankheitsbedingte Veränderungen zu kompensieren.

Dr Sarah Hernandez und Dr Leora Fox 5. April 2023

Roche-Phase-II-Studie GENERATION HD2 läuft

Roche-Phase-II-Studie GENERATION HD2 läuft

Roche schrieb Anfang 2023 der Huntington-Gemeinschaft einen offenen Brief, in dem sie mitteilten, dass die klinische Phase-II-Studie zur Untersuchung des Huntingtin-senkenden Mittels Tominersen angelaufen ist. Das Neueste dazu in diesem Artikel.

Dr Rachel Harding15. Februar 2023

UniQure erhält grünes Licht für die Wiederaufnahme der Tests der Huntington-Gentherapie

UniQure erhält grünes Licht für die Wiederaufnahme der Tests der Huntington-Gentherapie

Nach einer dreimonatigen Unterbrechung der Rekrutierung aufgrund von Bedenken teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass die Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen eingeführt wurden.

Dr Leora Fox 4. November 2022

Aktueller Stand der PTC Therapeutics PIVOT-HD-Studie

Aktueller Stand der PTC Therapeutics PIVOT-HD-Studie

PTC Therapeutics hat eine Erklärung veröffentlicht, in der mitgeteilt wird, dass die Rekrutierung von Teilnehmern für den US-Arm der PIVOT-HD-Studie pausiert wurde. In diesem Artikel werden wir genau darlegen, was bekannt ist und was es bedeutet.

Dr Rachel Harding und Dr Leora Fox 3. November 2022

Jüngste Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels geben Roche und Wave Auftrieb

Jüngste Studien zur Senkung des Huntingtin-Spiegels geben Roche und Wave Auftrieb

Zwei Unternehmen, die Medikamente gegen Huntington entwickeln, haben Neues zu ihren Huntingtin-senkenden Therapien bekannt gegeben. Lesen Sie hier mehr dazu.

Dr Jeff Carroll und Dr Leora Fox 1. Oktober 2022