Die Ergebnisse der klinischen Studie "SELECT-HD" liegen vor und bringen ermutigende Neuigkeiten für diese allelselektive, Huntingtin-senkende Therapie.
Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
Dem Gen MSH3 wird zurzeit in der Huntington-Forschung viel Aufmerksamkeit geschenkt. Nach neuen Erkenntnissen könnte eine Senkung des MSH3-Gens die Ausbreitung der CAG-Wiederholungen stoppen, was einen neuen therapeutischen Weg eröffnen würde.
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.
Forscher untersuchen verschiedene Formen des HTT-Proteins. Sowohl erweitertes als auch nicht erweitertes HTT trägt zur Kommunikation der Gehirnzellen bei. Das Gehirn hat erstaunliche Fähigkeiten, krankheitsbedingte Veränderungen zu kompensieren.
Roche schrieb Anfang 2023 der Huntington-Gemeinschaft einen offenen Brief, in dem sie mitteilten, dass die klinische Phase-II-Studie zur Untersuchung des Huntingtin-senkenden Mittels Tominersen angelaufen ist. Das Neueste dazu in diesem Artikel.
Nach einer dreimonatigen Unterbrechung der Rekrutierung aufgrund von Bedenken teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass die Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen eingeführt wurden.
PTC Therapeutics hat eine Erklärung veröffentlicht, in der mitgeteilt wird, dass die Rekrutierung von Teilnehmern für den US-Arm der PIVOT-HD-Studie pausiert wurde. In diesem Artikel werden wir genau darlegen, was bekannt ist und was es bedeutet.