Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines Molekül identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit ändern kann.
HDBuzz berichtet von der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs - Tag 1
Forscher zeigen, dass eine hohe Anzahl an CAG-Wiederholungen auf dem Huntington-Gen früh die Hirnentwicklung beeinflussen kann. Sie verwenden 3D-Gehirnmodelle namens Organoide. Was haben sie herausgefunden?
Wave Life Sciences meldet, dass ihr ASO-Medikament namens WVE-120102 die Menge an mutiertem Huntingtin im Nervenwasser reduziert hat. Doch Investoren zeigen sich enttäuscht.
Forscher hatten auf der Suche nach Medikamenten überraschendes Glück: es gelang ihnen das mutierte Huntingtin-Eiweiß gezielt der zellulären Abfallentsorgung zuzuführen
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
Frisch aus dem Druck - neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
Roche kündigt zweimonatliche anstelle von monatlichen Terminen für Teilnehmende an der Huntingtin-Verminderungsstudie GENERATION HD1 an, nachdem die offene Fortsetzung der Vorgängerstudie ausgewertet wurde.
Verschiedene Forschergruppen identifizieren kleine Unterbrechungen im Bereich der CAG-Wiederholungen des Huntington-Gens. Diese haben zwar keinen direkten Einfluss auf das Huntingtin, aber auf das Ausbruchsalter. Was verbirgt sich dahinter?
Neue Details zum Huntingtin-Eiweiß und weitere Fortschritte bei der Entwicklung von Behandlungsmethoden mithilfe genetischer Besonderheiten: Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 - Tag 3