Neues Molekül kann die Huntington-Mutation in Labormodellen rückgängig machen

Neues Molekül kann die Huntington-Mutation in Labormodellen rückgängig machen

Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines Molekül identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit ändern kann.

Dr Michael Flower18. März 2020

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2020 - Tag 1

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2020 - Tag 1

HDBuzz berichtet von der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs - Tag 1

Dr Rachel Harding, Dr Sarah Hernandez und Joel Stanton 8. März 2020

Die dritte Dimension: Minigehirne sollen helfen, die Gehirnentwicklung bei der Huntington-Krankheit zu verstehen

Die dritte Dimension: Minigehirne sollen helfen, die Gehirnentwicklung bei der Huntington-Krankheit zu verstehen

Forscher zeigen, dass eine hohe Anzahl an CAG-Wiederholungen auf dem Huntington-Gen früh die Hirnentwicklung beeinflussen kann. Sie verwenden 3D-Gehirnmodelle namens Organoide. Was haben sie herausgefunden?

Dr Sarah Hernandez20. Februar 2020

Entschlüsselung der Meldung von Wave zu ihrer Huntingtin-Verminderungs-Studie "PRECISION-HD2"

Entschlüsselung der Meldung von Wave zu ihrer Huntingtin-Verminderungs-Studie "PRECISION-HD2"

Wave Life Sciences meldet, dass ihr ASO-Medikament namens WVE-120102 die Menge an mutiertem Huntingtin im Nervenwasser reduziert hat. Doch Investoren zeigen sich enttäuscht.

Dr Jeff Carroll11. Januar 2020

Könnten molekulare Handschellen das Protein abbauen, dass die Huntington-Krankheit verursacht?

Könnten molekulare Handschellen das Protein abbauen, dass die Huntington-Krankheit verursacht?

Forscher hatten auf der Suche nach Medikamenten überraschendes Glück: es gelang ihnen das mutierte Huntingtin-Eiweiß gezielt der zellulären Abfallentsorgung zuzuführen

Dr Tamara Maiuri16. November 2019

Ein aufregendes neues Huntingtin-Verminderungskonzept

Ein aufregendes neues Huntingtin-Verminderungskonzept

Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.

Dr Jeff Carroll15. August 2019

Details zur ersten klinischen Studie einer Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit

Details zur ersten klinischen Studie einer Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit

UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.

Dr Anna Pfalzer21. Juli 2019

Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie

Neue Veröffentlichung zur ersten Huntingtin-Verminderungsstudie

Frisch aus dem Druck - neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs

Dr Jeff Carroll16. Mai 2019

Überarbeitetes Konzept für die Huntingtin-Verminderungsstudie von Roche

Überarbeitetes Konzept für die Huntingtin-Verminderungsstudie von Roche

Roche kündigt zweimonatliche anstelle von monatlichen Terminen für Teilnehmende an der Huntingtin-Verminderungsstudie GENERATION HD1 an, nachdem die offene Fortsetzung der Vorgängerstudie ausgewertet wurde.

Dr Jeff Carroll24. März 2019

Wenn Aussetzer gut sind: genetischer Schluckauf, der gegen die Huntington-Krankheit schützt

Wenn Aussetzer gut sind: genetischer Schluckauf, der gegen die Huntington-Krankheit schützt

Verschiedene Forschergruppen identifizieren kleine Unterbrechungen im Bereich der CAG-Wiederholungen des Huntington-Gens. Diese haben zwar keinen direkten Einfluss auf das Huntingtin, aber auf das Ausbruchsalter. Was verbirgt sich dahinter?

Dr Jeff Carroll23. März 2019

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 - Tag 3

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 - Tag 3

Neue Details zum Huntingtin-Eiweiß und weitere Fortschritte bei der Entwicklung von Behandlungsmethoden mithilfe genetischer Besonderheiten: Huntington's Disease Therapeutics Conference 2019 - Tag 3

Joel Stanton und Dr Jeff Carroll17. März 2019

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