Es ist bekannt, dass Auswirkungen durch die Huntington-Erkrankung bereits viele Jahre vor deren Ausbruch auftreten, aber wie lange vorher ist das genau? Darum ging es bei dieser Studie aus London an jungen Erwachsenen.
Ein weiterer Hinweis zur normalen Funktion des Huntingtin-Eiweißes; Forscher haben kürzlich herausgefunden, dass Huntingtin eine wichtige Rolle bei Heilungsprozessen spielt
HDBuzz berichtet vom 3. Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
HDBuzz berichtet vom zweiten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs.
Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines Molekül identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit ändern kann.
HDBuzz berichtet von der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs - Tag 1
Forscher zeigen, dass eine hohe Anzahl an CAG-Wiederholungen auf dem Huntington-Gen früh die Hirnentwicklung beeinflussen kann. Sie verwenden 3D-Gehirnmodelle namens Organoide. Was haben sie herausgefunden?
Wave Life Sciences meldet, dass ihr ASO-Medikament namens WVE-120102 die Menge an mutiertem Huntingtin im Nervenwasser reduziert hat. Doch Investoren zeigen sich enttäuscht.
Forscher hatten auf der Suche nach Medikamenten überraschendes Glück: es gelang ihnen das mutierte Huntingtin-Eiweiß gezielt der zellulären Abfallentsorgung zuzuführen
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.