Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
Wave Life Sciences teilt mit, dass die beiden PRECISION-HD-Studien der Phase 1b/2a leider keinen Erfolg bei der Huntingtin-Verminderung erzielen konnten.
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
Chinesisches Forscherteam entwickelt eine neue Methode für die indirekte Huntingtin-Verminderung durch die Ansteuerung des Eiweißes GPR52. Die Moleküle, die sie synthetisierten, konnten Zellkulturen und Huntington-Mäuse vor Schäden schützen.
Ein Gen namens MSH3 unterstützt die Reparatur der DNA, kann allerdings bei Huntington zu weiteren CAG-Repeats führen. Forscher gewannen neue Kenntnisse über die Kontrolle dieser Aktivität. Sind es neue Behandlungsansätze für die Huntington-Krankheit?
Wissenschaftler rastern das gesamte Genom um potenzielle Behandlungsmöglichkeiten für die Huntington-Krankheit zu erkennen. Diese ehrgeizige Studie liefert große Mengen wertvoller Daten für die Huntington-Forschung.
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 2 der "HSG 2020 annual conference".
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 1 der "HSG 2020 annual conference"
Noch während der Entwicklung eines Medikamentes namens Branaplam gegen SMA, entdeckt die Firma Novartis, dass es möglicherweise auch Huntington-Patienten helfen könnte
Unsere Zusammenfassung der EHDN-Plenarversammliung 2020
Die SIGNAL-Studie hat ihre Endpunkte nicht erreicht. In Bezug auf die #HuntingtonKrankheit konnte weder eine Verlangsamung noch eine Verbesserung der Symptome herbeigeführt werden. Was kann die Huntington-Gemeinschaft dennoch daraus lernen?