Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
Mehrere kürzlich durchgeführte Studien zur Gen-Schere CRISPR wecken Bedenken bezüglich der Tauglichkeit der Technologie für die Heilung von genetisch bedingten Krankheiten wie der Huntington-Krankheit
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.
In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager
Das gesunde Huntingtin bei Erwachsenen zu reduzieren, könnte die Funktion des Gehirns beeinträchtigen
Arbeit mit Gen-Bearbeitungs-Techniken (Zinkfinger, CRISPR) bringt diese näher zur Anwendung bei klinischen HK-Studien
In den Nachrichten waren Geschichten über CRISPR, einer neuen, "atemberaubenden" DNA-Bearbeitung. Hype oder Hoffnung?