Artikel zum Thema Gentherapie

Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie auf dem Weg und vielversprechende Daten in Tieren

Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie auf dem Weg und vielversprechende Daten in Tieren

Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.

Dr Leora Fox17. April 2021

Vorsicht ist angebracht bei der Nutzung der Gen-Schere CRISPR

Vorsicht ist angebracht bei der Nutzung der Gen-Schere CRISPR

Mehrere kürzlich durchgeführte Studien zur Gen-Schere CRISPR wecken Bedenken bezüglich der Tauglichkeit der Technologie für die Heilung von genetisch bedingten Krankheiten wie der Huntington-Krankheit

Dr Rachel Harding29. August 2020

Ein aufregendes neues Huntingtin-Verminderungskonzept

Ein aufregendes neues Huntingtin-Verminderungskonzept

Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.

Dr Jeff Carroll15. August 2019

UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen - und macht wichtige Fortschritte

UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen - und macht wichtige Fortschritte

Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.

Dr Jeff Carroll31. Januar 2019

Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Eiweiß, das die Huntington-Krankheit verursacht

Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Eiweiß, das die Huntington-Krankheit verursacht

In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager

Dr Jeff Carroll 5. Dezember 2018

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Das gesunde Huntingtin bei Erwachsenen zu reduzieren, könnte die Funktion des Gehirns beeinträchtigen

Dr Leora Fox23. September 2017

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Arbeit mit Gen-Bearbeitungs-Techniken (Zinkfinger, CRISPR) bringt diese näher zur Anwendung bei klinischen HK-Studien

Mr. Shawn Minnig 5. Februar 2017

Könnte ein neuer, "atemberaubender" Durchbruch helfen, die Huntington-Krankheit zu behandeln?

Könnte ein neuer, "atemberaubender" Durchbruch helfen, die Huntington-Krankheit zu behandeln?

In den Nachrichten waren Geschichten über CRISPR, einer neuen, "atemberaubenden" DNA-Bearbeitung. Hype oder Hoffnung?

Dr Jeff Carroll17. November 2013

Der Huntington Krankheit den Stinkefinger zeigen? Zwei Teams berichten Erfolg bei Zinkfinger-Wirkstoffen in Zellen und Mäusen

Der Huntington Krankheit den Stinkefinger zeigen? Zwei Teams berichten Erfolg bei Zinkfinger-Wirkstoffen in Zellen und Mäusen

Erfolg bei HK Zellen und Mäusen für Zinkfinger Wirkstoffe, die die Produktion des schädlichen Proteins verringern

Professor Ed Wild 4. November 2012