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Artikel zum Thema Gentherapie

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Leora Fox am 23. September 2017

Manche Techniken zur Reduzierung des mutierten Huntingtins können auch die gesunde Form des Huntingtins betreffen. Da derzeit klinische Studien laufen, ist es umso wichtiger, die Aufgaben dieses gesunden Huntingtins im Gehirn zu verstehen. Wissenschaftler haben dazu kürzlich das Huntington-Gen bei gesunden, erwachsenen Mäusen unterschiedlichen Alters deaktiviert. Sie beobachteten, dass dadurch neurologische und Verhaltensauffälligkeiten entstanden. Das bedeutet, man muss mit Medikamenten, die auch die Menge des gesunden Huntingtins verringern, sehr vorsichtigt sein.

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Mr. Shawn Minnig am 5. Februar 2017

In den letzten Tagen gab es eine Menge an Nachrichten über das sogenannte Editieren von Genen als potentielle Behandlung von genetischen Krankheiten wie der Huntington-Krankheit. Diese Ansätze beinhalten u. a. die exotisch klingenden Werkzeuge wie Zinkfinger-Nukleasen und CRISPR/Cas9. Sie unterscheiden sich von den traditionellen Ansätzen zur Reduzierung des Einflusses der Zellmutation bei der Huntington-Krankheit. Was gibt es Neues in diesem sehr aufregenden Forschungsgebiet?

Könnte ein neuer, "atemberaubender" Durchbruch helfen, die Huntington-Krankheit zu behandeln?

Könnte ein neuer, "atemberaubender" Durchbruch helfen, die Huntington-Krankheit zu behandeln?

Dr Jeff Carroll am 17. November 2013

In den letzten Tagen hat man eine Flut von Nachrichten über eine neue Technologie namens CRISPR gesehen, die als Anwendungsmöglichkeit für die Huntington-Krankheit beschrieben wurde. Ist diese neue Technik so cool wie sie klingt? Möglicherweise - aber wie immer ist die Wahrheit komplizierter als die Schlagzeilen behaupten.

Der Huntington Krankheit den Stinkefinger zeigen? Zwei Teams berichten Erfolg bei Zinkfinger-Wirkstoffen in Zellen und Mäusen

Der Huntington Krankheit den Stinkefinger zeigen? Zwei Teams berichten Erfolg bei Zinkfinger-Wirkstoffen in Zellen und Mäusen

Dr Ed Wild am 4. November 2012

Wirkstoffe zu entwerfen, die unsere Zellen anweisen, weniger schädliches mutiertes Huntingtin-Protein zu produzieren, ist eine der vielversprechendsten Ansätze zur Behandlung der Huntington Krankheit. Die meisten der bisherigen Anläufe zur Huntingtin-Senkung haben versucht, "den Nachrichtenüberbringer zu erschießen“, statt die Quelle der Nachricht anzugreifen - die DNA selbst. Nun geben zwei unabhängige Berichte über Erfolg in Huntington Mäusen einen Schub für „Zinkfinger" Wirkstoffe - die direkt mit dem Huntington Gen selbst interagieren. Es ist zu früh für diese neue Technologie: was wissen wir und welche Herausforderungen liegen vor uns?

Gentherapie trifft auf erfolgreiche Stammzelltherapie  bei  Lebererkrankung

Gentherapie trifft auf erfolgreiche Stammzelltherapie bei Lebererkrankung

Dr Michael Orth am 18. März 2012

Gentherapie könnte Schreibfehler in unserer DNA korrigieren, während Stammzellen Transplantationen ohne starke Medikamente zur Unterdrückung des Immunsystems versprechen. Forscher haben die beiden Methoden jetzt bei einer Lebererkrankung verbunden. Dennoch bleiben einige Herausforderungen ehe dies auch bei Huntington funktioniert könnte.

10 goldene Regeln zum Lesen einer wissenschaftlichen Nachrichtenmeldung

10 goldene Regeln zum Lesen einer wissenschaftlichen Nachrichtenmeldung

Dr Ed Wild am 27. Januar 2012

Es werden Fortschritte auf dem Weg zur Behandlung der Huntingtonkrankheit gemacht, aber manchmal könnte man denken, dass Wissenschaftler mehr versprechen als sie einhalten können. HDBuzz hat 10 "goldene Regeln" aufgestellt, die dabei behilflich sein sollen zu entscheiden, ob eine Nachrichtenmeldung zur HK ernst genommen werden soll oder mit Vorsicht zu genießen ist.

Ausschneiden und Einfügen von DNA: Mutationen mittels 'Genome Editing' reparieren

Ausschneiden und Einfügen von DNA: Mutationen mittels 'Genome Editing' reparieren

Dr Jeff Carroll am 6. September 2011

Was, wenn wir die DNA von Patienten verändern und die HK-Mutation vollständig entfernen könnten? Klingt nach Science Fiction, doch neue Forschung am Tiermodell der Hämophilie zeigt, dass es funktionieren kann - jetzt verfolgen auch HK-Forscher das Thema