Artikel zum Thema Gentherapie

Unterbrechungen erwünscht

Unterbrechungen erwünscht

CRISPR-basierter Ansatz namens „Base Editing“ wird untersucht, um potenzielle Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln. Bearbeitung eines einzelnen Buchstabens im genetischen Code könnte eine Verzögerung des Ausbruchs bewirken.

Dr Chris Kay14. Oktober 2024

Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen

Anschnallen: Gentherapie AMT-130 scheint Anzeichen der Huntington-Krankheit in klinischer Phase I/II-Studie zu verlangsamen

Weitere gute Nachrichten für die Huntington-Gemeinschaft von uniQure, deren einmalige Gentherapie sicher zu sein scheint und Hinweise für eine Verlangsamung der Anzeichen und Symptome der Krankheit zeigt

Dr Rachel Harding11. Juli 2024

CRISPR-basierte Medikamente: ein großer Schritt für die Menschheit

CRISPR-basierte Medikamente: ein großer Schritt für die Menschheit

Casgevy ist das erste zugelassene CRISPR-basierte Medikament, das die Sichelzellenanämie nahezu heilen kann, und ebnet den Weg für ähnliche Medikamente gegen andere Krankheiten. Kommt als nächstes die Huntington-Krankheit?

Dr Sarah Hernandez15. Februar 2024

Stetige Fortschritte bei uniQure - vielversprechende Daten zum Jahresende

Stetige Fortschritte bei uniQure - vielversprechende Daten zum Jahresende

uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials

Dr Leora Fox22. Dezember 2023

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.

Dr Leora Fox und Dr Rachel Harding22. Juni 2023

UniQure erhält grünes Licht für die Wiederaufnahme der Tests der Huntington-Gentherapie

UniQure erhält grünes Licht für die Wiederaufnahme der Tests der Huntington-Gentherapie

Nach einer dreimonatigen Unterbrechung der Rekrutierung aufgrund von Bedenken teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass die Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen eingeführt wurden.

Dr Leora Fox 4. November 2022

Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet

Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet

Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.

Dr Sarah Hernandez und Dr Rachel Harding29. August 2022

Neues von uniQure über die Gentherapie für die Huntington-Krankheit

Neues von uniQure über die Gentherapie für die Huntington-Krankheit

uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für die HK durch. In einer Pressemitteilung wurde über die erste Gruppe von 10 Personen berichtet, die sich einer Operation unterzogen haben, um dieses Medikament zu erhalten. Was bedeutet das?

Dr Leora Fox und Dr Rachel Harding 6. Juli 2022

Presseschau: Neuigkeiten zu Gentherapie und weiteren Ansätzen

Presseschau: Neuigkeiten zu Gentherapie und weiteren Ansätzen

Voyager meldet ein Umdenken in ihrer Forschung zur Huntington-Krankheit: Die Folgen sind die Absage der angekündigten klinischen Studie, aber auch die Aussicht auf eine weniger invasive Behandlung. Das und mehr aus der aktuellen Forschung hier.

Dr Leora Fox und Dr Sarah Hernandez27. August 2021

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