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Artikel zum Thema Gen-Stummschaltung

"Huntington's-Disease-Therapeutics"-Konferenz 2018 Tag 3

"Huntington's-Disease-Therapeutics"-Konferenz 2018 Tag 3

Dr Jeff Carroll am 23. März 2018

Guten Morgen vom Abschlusstag der "Huntington's-Disease-Therapeutics"-Konferenz 2018! Heute gibt es zwei Teilsitzungen, die erste dreht sich um das Eiweiß, das im Auftrag des Huntington-Gens hergestellt wird, die zweite beinhaltet Neues von den Huntingtin-Verminderungsstudien durch Wave Life Sciences und Ionis Pharmaceuticals.

Eine frühe Aufgabe für das mutierte Huntington-Gen - aber glauben Sie nicht jeder Überschrift

Eine frühe Aufgabe für das mutierte Huntington-Gen - aber glauben Sie nicht jeder Überschrift

Dr Jeff Carroll am 10. Februar 2018

Neue Hinweise zur ursprünglichen Rolle des Huntington-Gens tauchen in der Presse auf. Ein kürzlich erschienener Bericht bezieht sich auf Untersuchungen mit neuesten Methoden an laborgezüchteten Zellen. Wir möchten hier versuchen die erstaunliche neue Wissenschaft von erschreckenden Überschriften abzugrenzen.

Erfolg! ASO-Medikament verringert das Niveau des mutierten Proteins bei Betroffenen der Huntington-Krankheit

Erfolg! ASO-Medikament verringert das Niveau des mutierten Proteins bei Betroffenen der Huntington-Krankheit

Dr Jeff Carroll am 12. Dezember 2017

In einer Pressemitteilung, von der es wahrscheinlich ist, dass sie den größten Durchbruch bezüglich der Huntington-Krankheit seit der Entdeckung des Gens 1993 verkündet, gaben Ionis und Roche gestern bekannt, dass das Medikament zur Huntingtin-Verminderung - IONIS-HTTRx - das mutierte Huntingtin im Nervensystem vermindert und sicher andwendbar und gut verträglich ist.

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Neue Aufgaben für Huntingtin: Durch das Entfernen eines gesunden Proteins seine Funktion verstehen

Leora Fox am 23. September 2017

Manche Techniken zur Reduzierung des mutierten Huntingtins können auch die gesunde Form des Huntingtins betreffen. Da derzeit klinische Studien laufen, ist es umso wichtiger, die Aufgaben dieses gesunden Huntingtins im Gehirn zu verstehen. Wissenschaftler haben dazu kürzlich das Huntington-Gen bei gesunden, erwachsenen Mäusen unterschiedlichen Alters deaktiviert. Sie beobachteten, dass dadurch neurologische und Verhaltensauffälligkeiten entstanden. Das bedeutet, man muss mit Medikamenten, die auch die Menge des gesunden Huntingtins verringern, sehr vorsichtigt sein.

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Präzise Huntingtin-Verminderungs-Studien mit Medikamenten, die ausschließlich auf das mutierte Protein zugeschnitten sind

Dr Michael Flower am 8. September 2017

Ein neues, aufregendes Kapitel in der Behandlung der Huntington-Krankheit wird gerade aufgeschlagen - WAVE Life Sciences hat offiziell zwei neue Studien zu Huntingtin-vermindernden Medikamenten angemeldet. Sie heißen PRECISION-HD1 und 2. Wir freuen uns über die beiden neuen Ansätze, auch wenn sie sich in einem frühen Stadium befinden und der Weg, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Medikamente zu zeigen, noch lang sein wird.

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Update bestätigt: Die Studie, die sich um die 'Gen Stummschaltung' in der Huntington Erkrankung dreht, ist auf dem richtigen Weg

Dr Jeff Carroll am 4. Juli 2017

Ende 2015 startete Ionis Pharmaceuticals die erste Studie mit einem Huntingtin reduzierenden Medikament- manchmal auch Medikament, dass ein "Gen stummschaltet" genannt. In einem bedeutendem Update hat die Firma nun zwei wichtige Meilensteine bekannt gegeben: Die Studie ist voll rekrutiert und eine Open-Label Verlängerung wird für die Freiwilligen des jetzigen Tests aktiviert. Auch wenn nichts garantiert ist, verspricht dies Gutes für dieses wichtige Programm.

Huntington's Disease Therapeutics Konferenz 2017 - Tag 2

Huntington's Disease Therapeutics Konferenz 2017 - Tag 2

Dr Jeff Carroll am 2. Mai 2017

Tag 2 der Konferenz schaut auf einige der vielversprechendsten Ansätze im Kampf gegen die Huntington Krankheit.

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Mr. Shawn Minnig am 5. Februar 2017

In den letzten Tagen gab es eine Menge an Nachrichten über das sogenannte Editieren von Genen als potentielle Behandlung von genetischen Krankheiten wie der Huntington-Krankheit. Diese Ansätze beinhalten u. a. die exotisch klingenden Werkzeuge wie Zinkfinger-Nukleasen und CRISPR/Cas9. Sie unterscheiden sich von den traditionellen Ansätzen zur Reduzierung des Einflusses der Zellmutation bei der Huntington-Krankheit. Was gibt es Neues in diesem sehr aufregenden Forschungsgebiet?

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 2

Huntington's Disease Therapeutics Conference 2016 - Tag 2

Dr Jeff Carroll am 5. Januar 2017

Nach einem spannenden Tag voller Wissenschaft gestern, zeigte Tag 2 aktuelle Strategien, um die Zellen von dem schädlichen mutierten Huntingtin-Protein zu befreien sowie spannende Berichte über aktuelle und geplante klinische Studien.