CRISPR-basierter Ansatz namens „Base Editing“ wird untersucht, um potenzielle Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln. Bearbeitung eines einzelnen Buchstabens im genetischen Code könnte eine Verzögerung des Ausbruchs bewirken.
Ein genetisch verändertes Mausmodell für die Huntington-Krankheit zeigt eine Tendenz zum Wachstum der CAG-Repeats, wie wir sie bei Menschen mit der Mutation sehen.
Ein weiterer Hinweis zur normalen Funktion des Huntingtin-Eiweißes; Forscher haben kürzlich herausgefunden, dass Huntingtin eine wichtige Rolle bei Heilungsprozessen spielt
Eine Kooperation aus Wissenschaftlern aus Kanada und Japan hat ein kleines Molekül identifiziert, das die Anzahl der CAG-Wiederholungen in verschiedenen Labormodellen der Huntington-Krankheit ändern kann.
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
Endlich eine großangelegte Studie, die zeigt, wie die Jugend-Form der Huntington-Krankheit aussieht. Sie wird dabei helfen, herauszufinden, ob neue Medikamente auch bei Kindern funktionieren könnten.
Überraschendes zur Rolle des mutierten Huntington-Gens in der frühen Entwicklung des Gehirns. Grund zur Sorge?
Neue Technologie ermöglicht, extrem seltene Mutationen im HK-Gen zu finden, andere als die, die die HK hervorrufen
Was wäre, wenn einige Probleme der Huntington-Krankheit auf etwas anderem beruhen als einem schädlichen Protein?