Artikel zum Thema krankheitsmodifizierend

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.

Dr Sarah Hernandez12. Juli 2024

Hereditary Disease Foundation (HDF) Conference 2022 – Tag 1

Hereditary Disease Foundation (HDF) Conference 2022 – Tag 1

Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 1 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022

Dr Rachel Harding und Dr Sarah Hernandez30. August 2022

Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet

Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet

Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.

Dr Sarah Hernandez und Dr Rachel Harding29. August 2022

GENERATION-HD1 ASO-Studie von Roche und Ionis abgebrochen

GENERATION-HD1 ASO-Studie von Roche und Ionis abgebrochen

Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt

Dr Jeff Carroll und Dr Rachel Harding23. März 2021

UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen - und macht wichtige Fortschritte

UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen - und macht wichtige Fortschritte

Die US-Zulassungsbehörde FDA lässt das Medikament AMT-130 für klinische Studien am Menschen zu. Es handelt sich um eine Huntingtin-vermindernde Gentherapie.

Dr Jeff Carroll31. Januar 2019

Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Eiweiß, das die Huntington-Krankheit verursacht

Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Eiweiß, das die Huntington-Krankheit verursacht

In diesem Herbst gibt es aufregende Mitteilungen einiger Firmen, die sich mit neuen Huntingtin-Verminderungstechnologien beschäftigen, beispielsweise Wave, PTC und Voyager

Dr Jeff Carroll 5. Dezember 2018

Wurde ein "Wundermittel" gegen Demenz entdeckt? (Achtung Fehlmeldung)

Wurde ein "Wundermittel" gegen Demenz entdeckt? (Achtung Fehlmeldung)

Medienberichte von einem Wundermittel bei neurodegenerativen Krankheiten wie Huntington werden überbewertet

Dr Michael Flower20. Mai 2017

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Wichtige Fortschritte bei zukünftigen Werkzeugen zur Genom-Bearbeitung für die Huntington-Krankheit

Arbeit mit Gen-Bearbeitungs-Techniken (Zinkfinger, CRISPR) bringt diese näher zur Anwendung bei klinischen HK-Studien

Mr. Shawn Minnig 5. Februar 2017

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Der Start: Die ersten HK-Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt!

Wichtige Meldung: Die ersten HK Patienten wurden mit Gen-Stummschaltungs-Medikamenten behandelt

Dr Jeff Carroll21. Oktober 2015