PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
Sage Therapeutics gab die Ergebnisse der SURVEYOR-Studie bekannt, in der die kognitiven Veränderungen bei Huntington-Patienten untersucht und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor getestet wurden. Weitere Studien sind geplant.
Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 1 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
Casgevy ist das erste zugelassene CRISPR-basierte Medikament, das die Sichelzellenanämie nahezu heilen kann, und ebnet den Weg für ähnliche Medikamente gegen andere Krankheiten. Kommt als nächstes die Huntington-Krankheit?
Die Daten der klinischen Phase-3-Studie GENERATION HD1, in der der Huntingtin-senkende Wirkstoff Tominersen getestet wurde, wurden nun in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Warum ist dies ein wichtiger Meilenstein?
Die Huntington-Pipeline ist reichhaltig und vielfältig. Wir wollen über einige unkonventionelle Ansätze für die Entwicklung von Medikamenten gegen Huntington berichten, die keine Huntingtin-Senkung beinhalten.
Die FDA hat Valbenazin, auch bekannt als INGREZZA, zur Behandlung der Bewegungssymptome der Huntington-Krankheit zugelassen