In einer neuen Arbeit haben Londoner Forscher anhand von Mäusen die Anzahl der CAG-Wiederholungen eingegrenzt, die erforderlich sind, um Hungtinton-Symptome auszulösen. Ihre Arbeit weist auf weniger als 185 CAGs als Schwellenwert hin.
Schneidet da jemand Zwiebeln? Expandiertes Huntingtin kann jetzt in Tränen nachgewiesen werden und hilft Wissenschaftlern, das Fortschreiten der Krankheit zu verfolgen.
Wissenschaftler in Massachusetts sorgen für Verständnis, wie sich wiederholende Sequenzen in der DNA die Bildung und Bearbeitung genetischer Botenmoleküle in den Zellen stören können, und wie dies zur Produktion schädlicher Proteine führen könnte.
Wissenschaftler haben die CAG-Erweiterungen in Gehirnen von Menschen mit Huntington untersucht, um festzustellen, welche Zellen davon betroffen sind
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 3 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 1 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
Casgevy ist das erste zugelassene CRISPR-basierte Medikament, das die Sichelzellenanämie nahezu heilen kann, und ebnet den Weg für ähnliche Medikamente gegen andere Krankheiten. Kommt als nächstes die Huntington-Krankheit?
uniQure ushered in the end of the year by releasing some promising data from their huntingtin-lowering gene therapy trials
Die Daten der klinischen Phase-3-Studie GENERATION HD1, in der der Huntingtin-senkende Wirkstoff Tominersen getestet wurde, wurden nun in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Warum ist dies ein wichtiger Meilenstein?
Viele Krankheiten werden durch sich wiederholende DNA-Sequenzen verursacht. Das Verständnis der Regulierung dieser, könnte der Schlüssel für die Entwicklung von Therapeutika gegen Huntington sein. Ein Team aus Toronto hat mehr dazu herausgefunden.