Ein neues Wirkstoffsystem erlaubt Wissenschaftlern potentiell die Feinabstimmung der Gen-Aktivität mithilfe von Tabletten. HDBuzz findet: ein nützliches Werkzeug für die Genbearbeitung.
Voyager meldet ein Umdenken in ihrer Forschung zur Huntington-Krankheit: Die Folgen sind die Absage der angekündigten klinischen Studie, aber auch die Aussicht auf eine weniger invasive Behandlung. Das und mehr aus der aktuellen Forschung hier.
Neue Studie der Johns Hopkins Universität beschreibt nicht-invasive Möglichkeit, Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu messen; Potentielle Wirksamkeitsüberprüfung von Behandlungen auch bevor Patienten Symptome zeigen.
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
Wissenschaftler arbeiten anhand von Huntington-Modellen heraus, wie Pridopidin im Detail wirkt
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 3 #HDTC2021
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 2 #HDTC2021
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.
Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
Wave Life Sciences teilt mit, dass die beiden PRECISION-HD-Studien der Phase 1b/2a leider keinen Erfolg bei der Huntingtin-Verminderung erzielen konnten.