Aktuelle Forschungsergebnisse von Tag 3 der Huntington-Therapie-Konferenz 2022 #HDTC2022
Branaplam wurde ursprünglich gegen Spinale Muskelatrophie (SMA) entwickelt, aber ein neues Papier zeigt dessen potentielle Wirksamkeit gegen Huntington. Es kann einfach geschluckt werden. Die klinische Studie VIBRANT-HD hat bereits begonnen.
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht - sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
In einer ersten Runde von Ergebnispräsentationen der angehaltenen Huntingtin-Verminderungsstudie mit dem Medikament Tominersen durch Roche gab es neues für die Huntington-Gemeinschaft.
Neu entwickelte Tracer machen schädliche Huntingtin-Verklumpungen im Gehirn sichtbar.
Neurocrine Bioscience's KINECT-HD-Studie zeigt, dass eine Behandlung mit Valbenazin zu einer signifikanten Reduzierung ungewollter Bewegungen ("Chorea") führt.
Das Team von HDBuzz arrangierte ein virtuelles Treffen für ein detailliertes Gespräch mit Roche, um Fragen zu Tominersen und dem kürzlichen Abbruch der GENERATION-HD1-Studie beantwortet zu bekommen.
Letzen Monat nahm HDBuzz an der Online-Konferenz des European Huntington's Disease Network (EHDN) teil. Lesen Sie hier unsere Zusammenfassung der Neuigkeiten aus klinischen Studien..
Ein neues Wirkstoffsystem erlaubt Wissenschaftlern potentiell die Feinabstimmung der Gen-Aktivität mithilfe von Tabletten. HDBuzz findet: ein nützliches Werkzeug für die Genbearbeitung.
Voyager meldet ein Umdenken in ihrer Forschung zur Huntington-Krankheit: Die Folgen sind die Absage der angekündigten klinischen Studie, aber auch die Aussicht auf eine weniger invasive Behandlung. Das und mehr aus der aktuellen Forschung hier.
Neue Studie der Johns Hopkins Universität beschreibt nicht-invasive Möglichkeit, Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu messen; Potentielle Wirksamkeitsüberprüfung von Behandlungen auch bevor Patienten Symptome zeigen.