Neues aus der Forschung von Tag 1 der Huntington's Disease Therapeutics Conference 2022 #HDTC2022
Forscher haben die Klassifizierung des Fortschritts der HK aktualisiert. Die Verfolgung des Krankheitsverlaufs in 4 Stadien wird klinische Studien und die Datenauswertung einfacher und schneller machen und den Weg für präsymptomatische Studien ebnen.
Eine kleine klinische Studie mit hochdosiertem Biotin und Thiamin zur Behandlung von Huntington wird gerade in Spanien geplant. Sie basiert auf Erkenntnissen zur seltenen Nervenkrankheit "Biotin-Thiamin-ansprechende Basalganglien-Erkrankung".
Mit neuem bildgebenden Verfahren können Wissenschaftler nun direkt die Konzentration des toxischen Huntingtin-Proteins in Tiermodellen der Huntington-Krankheit messen und so feststellen, wie gut Huntingtin-senkende Therapien in ihren Gehirnen wirken
Ein genetisch verändertes Mausmodell für die Huntington-Krankheit zeigt eine Tendenz zum Wachstum der CAG-Repeats, wie wir sie bei Menschen mit der Mutation sehen.
Neues von COVID-19: Was bedeutet es für Huntington-Familien, wie wirkt es sich auf die Huntington-Forschung aus und wie hat es die wissenschaftliche Arbeit verändert?
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der Huntington-Therapie-Konferenz 2022 #HDTC2022
Aktuelle Forschungsergebnisse von Tag 3 der Huntington-Therapie-Konferenz 2022 #HDTC2022
Branaplam wurde ursprünglich gegen Spinale Muskelatrophie (SMA) entwickelt, aber ein neues Papier zeigt dessen potentielle Wirksamkeit gegen Huntington. Es kann einfach geschluckt werden. Die klinische Studie VIBRANT-HD hat bereits begonnen.
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht - sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
In einer ersten Runde von Ergebnispräsentationen der angehaltenen Huntingtin-Verminderungsstudie mit dem Medikament Tominersen durch Roche gab es neues für die Huntington-Gemeinschaft.