Die Ergebnisse der MermaiHD Studie von Huntexil für Bewegungsprobleme bei der Huntington Krankheit sind in dem wissenschaftlichen Journal Lancet Neurology veröffentlicht worden. Trotz der widersprüchlichen Medienberichte ändert dies nichts an der Notwendigkeit einer weiteren Studie bevor Huntexil für die Anwendung bei Patienten zugelassen werden kann.

Huntexil und Bewegungsprobleme

Huntexil ist der Markenname von ACR16, auch bekannt als Pridopidin. Entwickelt von NeuroSearch, einem dänischen Pharmaunternehmen, ist Huntexil eine neue mögliche Behandlungsmethode, die darauf zielt, die Symptome der Huntington Krankheit zu verbessern.

Das Ziel von Huntexil sind die Bewegungs- bzw. die ‘motorischen’ Symptome der Huntington Krankheit. Im Gegensatz zu vorhandenen Medikamenten dämpft Huntexil nicht nur an die unfreiwilligen Bewegungen (‘Chorea’ und ’Dystonie’), sondern verbessert die gesamte Motorik einschließlich des Gleichgewichtes und der Willkürsteuerung zu verbessern.

NeuroSearch leitete zwei klinische Studien von Huntexil - die MermaiHD Studie in Europa und die HART Studie in den USA. Die Ergebnisse dieser Studien wurden in Pressemitteilungen und bei einigen wissenschaftlichen Konferenzen vorgestellt und wir haben auf HDBuzz zuvor darüber berichtet.

Es sollte betont werden, dass Huntexil ein Symptome bekämpfendes Medikament ist und wir keinen Grund haben zu glauben, dass es sich Krankheitsbeeinflussend auf die Huntington Krankheit auswirkt - es gibt keine Anzeichen dafür, dass es das Fortschreiten der Krankheit verhindern oder verlangsamen kann.

Warum die Schlagzeilen?

Huntexil kehrte diese Woche in die Nachrichten zurück, mit einer verwirrenden Reihe an Schlagzeilen von “Pridopidin ist in Studie viel versprechend” bis “Medikament enttäuscht bei Huntington Krankheit”. Also was geschah wirklich?

Die einfache Antwort lautet: nicht viel. Diese Schlagzeilen beziehen sich auf keine neue Studie oder neuen Informationen. Sie wurden ausgelöst durch die formale Publikation der Ergebnisse der MermaiHD Studie in dem von Experten geprüften wissenschaftlichen Journal The Lancet Neurology.

Was sagt der Artikel aus?

Der Lancet Neurology Artikel gibt wieder, was wir aus den vorhergehenden Vorstellungen der MermaiHD Informationen durch NeuroSearch erwartet haben. Das Endergebnis ist, dass das Medikament den ‘primären Endpunkt’ nicht treffen konnte - das ist der Messpunkt für den Erfolg - der im Voraus gesetzt wurde.

Dieses Scheitern war der Grund, weshalb FDA in Amerika und EMA in Europa ablehnten, Huntexil für die Anwendung an Patienten zuzulassen und darauf beharren, dass eine weitere Studie, die den primären Endpunkt trifft, erforderlich ist, bevor sie eine Zulassung erwägen werden.

„Grundlegend - die Situation für Huntexil hat sich nicht wirklich geändert “

Unter den vielen verschiedenen Sachen, die gemessen wurden, gab es ein paar Hinweise, dass Pridopidin einen Nutzen haben könnte. Bei der höheren der zwei getesteten Dosierungen schienen einige Bewegungswerte bei den behandelten Patienten etwas besser zu sein. Und das Medikament wurde als sehr sicher und ohne viele Nebenwirkungen empfunden. Wegen dieser Hinweise plant NeuroSearch eine weitere Studie.

Warum das Durcheinander?

Das Durcheinander in den Schlagzeilen über diesen Artikel zeigt ein allgemeines Problem in der Wissenschaft auf - die Tendenz von Nachrichtenquellen, eine sehr einfache Mitteilung darbieten, während Wissenschaft selten geradlinig ist.

Wie immer ermutigen wir die Leser, hinter die Schlagzeilen zu schauen und nicht auf eine einzelne Quelle für Nachrichten zu bauen. Unser Artikel ‘Zehn Goldene Regeln’ gibt Tipps zur Wahrheitsfindung in dem Rummel.

Was jetzt?

Grundlegend hat sich die Situation für Huntexil nicht wirklich geändert. Wenn überhaupt liefert der Lancet Neurology Artikel Bestätigung, dass die MermaiHD Studie gut verlaufen ist, das Medikament bleibt interessant und wird gut angenommen.

Aber eine weitere Studie - zurzeit von NeuroSearch geplant - wird noch erforderlich sein, falls Huntexil für die Behandlung der Huntington Krankheit zugelassen werden soll. Wir werden Sie zu dieser Studie auf dem Laufenden halten, sobald weitere Details verkündet worden sind.

Mittlerweile gibt es bereits vorhandene Medikamente, die weit verbreitet sind, um bei den Bewegungssymptomen zu helfen - solche wie Tetrabenazin, Olanzapin, Risperidon und Sulpirid. Auch Physiotherapie und Bewegung können einen großen Unterschied machen. Falls Sie also Bedenken über Ihre Bewegungssteuerung haben, sprechen Sie mit Ihrem Huntington Arzt.

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