Wave Life Sciences teilt mit, dass die beiden PRECISION-HD-Studien der Phase 1b/2a leider keinen Erfolg bei der Huntingtin-Verminderung erzielen konnten.
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
Frisch aus dem Druck - neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs
Verschiedene Forschergruppen identifizieren kleine Unterbrechungen im Bereich der CAG-Wiederholungen des Huntington-Gens. Diese haben zwar keinen direkten Einfluss auf das Huntingtin, aber auf das Ausbruchsalter. Was verbirgt sich dahinter?
HDBuzz berichtet vom ersten Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
Die Huntington's Disease Society of America (HDSA) beantwortet häufige Fragen zum Roche/Genentech-RG6042-Programm - wir haben die Erlaubnis für die Veröffentlichung auf HDBuzz erhalten
Tolle Nachrichten von Ionis und Roche! HTTRx-Medikament vermindert erfolgreich schädliches Huntingtin
Die Gen-Schere CRISPR kann man jetzt auch ausschalten. Wir schauen uns die Technik genauer an.
Ionis: HTTRx Studie, die das Huntingtin Protein reduzieren soll, ist voll rekrutiert, eine Erweiterung geplant