Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
Wissenschaftler arbeiten anhand von Huntington-Modellen heraus, wie Pridopidin im Detail wirkt
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 3 #HDTC2021
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 2 #HDTC2021
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.
Wave Life Sciences teilt mit, dass die beiden PRECISION-HD-Studien der Phase 1b/2a leider keinen Erfolg bei der Huntingtin-Verminderung erzielen konnten.
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
Frisch aus dem Druck - neue Publikation liefert Details zu den Ergebnissen der Phase-I-Studie von Ionis und Roche zur Huntingtin-Verminderung durch ASOs