Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.
Wenn die Medien von einem "Wundermittel" berichten, das "alle neurodegenerativen Hirnerkrankungen, inklusive Demenz aufhalten" könne, dann scheint das zu schön, um wahr zu sein. Denn es ist zu schön, um wahr zu sein. Die Wahrheit hinter der Überschrift ist, dass Wissenschaftler tausende bereits zugelassene Medikamente an Würmern und einige auch erfolgreich an Mäusen mit zwei seltenen Formen von Demenz getestet haben. Während die Wissenschaftler dadurch zwei neue Spuren verfolgen können, beweisen die Erkenntnisse noch nichts in Bezug auf die Anwendung der jeweiligen Medikamente bei Patienten mit neurodegenerativen Krankheiten. Zudem haben sie wirklich überhaupt nichts mit der Huntington-Krankheit zu tun.
Aufregende neue Studien liefern Beweise dafür, dass ein bestimmter Typ des Zelltransports bei der Huntington-Krankheit schief läuft. Genauer gesagt haben Forscher verstanden, dass der Transport in den Zellkern - Nukleus - hinein und aus ihm heraus durch die Krankheit zusammenbricht. Diese Erkenntnisse eröffnen ganz neue Wege für die Huntington-Forschung.
Schäden an der DNA ist ein hochaktuelles Thema im Zusammenhang mit der HK - und neue Forschungsergebnisse bieten eine faszinierende Erklärung. Kanadische Forscher haben entdeckt, welche Rolle das Huntingtin möglicherweise bei der Reparatur der DNA spielt. Sie vermuten, dass das normale Protein an den Zellkern angehängt wird, um als Gerüst einen Bautrupp von Proteinen zu unterstützen, der für die DNA Reparatur zuständig ist. Mutiertes Huntingtin kann dabei zwar helfen, den Job aber nicht ausführen.
Klumpen des mutierten Huntingtin Proteins in den Gehirnzellen sind ein Kennzeichen der HK, sie werden langsam größer und besetzen mit der Zeit immer mehr Gehirnzellen. Die aktuelle Forschung an Mäusen zeigt, dass sich die schädlichen Proteine unter den Neuronen fortbewegen können und so eine Kettenreaktion auslösen, die zu mehr erkrankten Zellen und der Entwicklung von Symptomen führt.
Es ist so als würde das Gärtnern schief gehen: Wissenschaftler können laborgezüchtete Gehirnzellen mit dem Huntington-Protein besprenkeln und dadurch klebrige, potentiell schadhafte Proteinklumpen innerhalb der Zellen wachsen lassen. Neue Forschungsergebnisse ergaben, dass das menschliche Hirnwasser sich ähnlich verhält, und könnten uns deshalb bei der Überwachung der Huntington Krankheit helfen.
Eine aktuelle Studie vom Yang-Labor an der UCLA weist auf eine neue Idee zur Vermeidung der Schäden bei den Nervenzellen im Rahmen der Huntington-Krankheit hin. Die Strategie ist es, ein übermäßig hilfreiches Protein namens ATM abzuschwächen. Innerhalb der Neuronen spielt ATM eine entscheidende Rolle bei der Reparatur der Infrastruktur der Zelle, etwa wie die eines Brückeninspekteurs, aber das verlängerte Huntington-Protein könnte verursachen, dass das ATM die DNA-Schädigung falsch einschätzt.
Der Wachstumsfaktor „BDNF“ sendet in der Regel ein "Überleben!"-Signal an die Gehirnzellen. Bei der Huntington-Krankheit funktioniert dieses System nicht so, wie es sollte, deshalb haben Wissenschaftler nach Möglichkeiten zur Steigerung des Signals gesucht. Man betritt eines der am meisten nützlichen Werkzeuge der Natur: den Antikörper. Normalerweise spielen Antikörper eine wichtige Rolle für das Immunsystem, aber die Forscher haben zwei Antikörper identifiziert, die von der Firma Pfizer produziert wurden, die wie eine Reihe von zusätzlichen Schlüssel zur Aktivierung des TrkB-Rezeptor wirken können. Dies öffnet die Tür für die Feststellung, ob eine Steigerung der TrkB-Aktivität ausreichend ist, um die Neuronen vom Sterben abzuhalten, in der Hoffnung, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verlangsamen.
Wissenschaftler können jetzt menschliche Hautzellen umprogrammieren, um funktionierende Zellen, die den mittelgroßen bedornten Neuronen ähneln, dem Typ der Gehirnzellen, die am meisten früh bei der Huntington-Krankheit betroffen sind. Wir sind noch immer einen weiten Weg davon entfernt, in der Lage zu sein, die Gehirnzellen zu ersetzen, die bei der Huntington-Krankheit verloren gehen, aber diese Forschung ist ein wichtiger Schritt auf diesem Weg und ist ein großartiges Werkzeug, um die Huntington-Krankheit zu studieren.
Die Huntington-Krankheit wird durch die Anhäufung des giftigen mutierten Huntingtin Proteins (mHTT) verursacht. Dies bedeutet, dass die Reduzierung des Niveaus des mHTT, durch die Steigerung seines Abbaus, therapeutisch von Nutzen sein könnte. Palacino und Kollegen haben einen möglichen Anwärter für diese Rolle identifiziert: Negativer Regulator des Ubiquitin-ähnlichen Protein 1 (englisch: negative regulator of ubiquitin-like protein 1), besser bekannt als NUB1.
