Neueste Nachrichten
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UniQure sichert sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA: Was das fĂŒr AMT-130 bedeutet
â±ïž6 Min. Lesezeit | UniQure sicherte sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA, eine vorrangige Besprechung fĂŒr dringende Angelegenheiten. Innerhalb von 30 Tagen werden beide Seiten erörtern, welche Art von Datenpaket die Weiterentwicklung von AMT-130 in den USA unterstĂŒtzen könnte.
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Medikamente gegen die Huntington-Krankheit auf dem PrĂŒfstand: Ergebnisse der Neuro-HD-Studie
â±ïž 6 Min. Lesezeit | Eine klinische Studie namens Neuro-HD hat drei gĂ€ngige Medikamente gegen Huntington-Symptome miteinander verglichen. Die einjĂ€hrige Studie ergab kein âbestesâ Medikament, zeigte jedoch deutliche Unterschiede zwischen den Behandlungen auf. Die Ergebnisse unterstĂŒtzen einen personalisierten Ansatz bei der Huntington-Therapie, der sich an den jeweiligen Symptomen orientiert.
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HDBuzz ist offiziell unabhĂ€ngig: Was das bedeutet â und warum es wichtig ist
Wir schlagen ein neues Kapitel auf. HDBuzz ist jetzt eine unabhĂ€ngige Organisation â das stĂ€rkt unsere FĂ€higkeit, klar, kritisch und verantwortungsvoll ĂŒber die HD-Forschung zu berichten.
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2025: JahresrĂŒckblick
â±ïž34 Min. Lesezeit | WĂ€hrend wir das Jahr 2026 einlĂ€uten, blicken wir zurĂŒck auf die bahnbrechenden Ergebnisse klinischer Studien, die Fortschritte in der Forschung, die regulatorischen EnttĂ€uschungen und die donnernde Einheit der Gemeinschaft, die das Jahr 2025 fĂŒr die Huntington-Gemeinschaft prĂ€gen werden.
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Mach Schluss mit deinen CAGs: Wie drei Buchstaben die Huntington-Krankheit verÀndern könnten
Wissenschaftler haben Stammzellen mit âunterbrochenenâ CAG-Repeats entwickelt, um die toxische Sequenz aufzubrechen. Dies könnte die Expansion stoppen und Probleme in Zellen verbessern, die als Modell fĂŒr die Huntington-Krankheit dienen. Diese Studie legt nahe, dass die DNA-Abfolge die Krankheit vorantreiben kann.
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Erste Teilnehmende in neuer POINT-HD-Studie zur Huntingtin-Senkung dosiert
POINT-HD hat begonnen, die ersten Teilnehmenden mit dem Wirkstoff RG6496 zu dosieren â ein frĂŒher, aber wichtiger Schritt fĂŒr einen neuen selektiven Ansatz zur Senkung von Huntingtin.
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Ein weniger begangener Weg: Wie weniger Huntingtin die somatische InstabilitÀt verÀndern und Symptome möglicherweise hinauszögern kann
CAG-Wiederholungen können im Laufe der Zeit lĂ€nger werden, wĂ€hrend das HD-Gen genutzt wird â wie wachsende Schlaglöcher und Risse in einer alten StraĂe. Neue Forschung zeigt: Wenn man Zellen daran hindert, ihr HTT-Gen zu nutzen, verlangsamt das diesen VerschleiĂ, was den Beginn von Symptomen bei HD möglicherweise hinauszögern könnte.
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Ein Tauziehen an der DNA: Wie Huntington-Wiederholungen wachsen und schrumpfen
Eine neue Studie aus der Schweiz wirft ein Licht darauf, wie die Anzahl der CAG-Wiederholungen im Huntington-Gen in unseren Zellen wachsen oder schrumpfen kann.
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UniQure erhĂ€lt FDA-Protokoll zu AMT-130, wĂ€hrend die UnterstĂŒtzung der Community weiterhin stark ist
UniQure erhielt das FDA-Protokoll zu AMT-130. Es gab zwar keine neuen Updates, aber die Reaktion der Community war ĂŒberwĂ€ltigend, mit ĂŒber 41.000 Unterschriften unter der Petition und einer einheitlichen Interessenvertretung durch groĂe HD-Organisationen.
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Das Gehirn ĂŒber den Darm fĂŒttern: Wie PrĂ€biotika die Huntington-Krankheit beeinflussen könnten
Studien an MĂ€usen, die die Huntington-Krankheit modellieren, legen nahe, dass PrĂ€biotika â die Nahrung, die unsere Darmbakterien fĂŒttert â die Darmgesundheit und neurologische Symptome verbessern könnten.
