Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
⏱️ 6 Min. Lesedauer | Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.
Achtung! Automatische Übersetzung – Möglichkeit von Fehlern
Um Neuigkeiten aus der HK-Forschung und Studien-Updates so schnell wie möglich an möglichst viele Menschen zu verbreiten, wurde dieser Artikel automatisch von der KI übersetzt und noch nicht von einem menschlichen Redakteur überprüft. Obwohl wir uns bemühen, genaue und verständliche Informationen zu liefern, können KI-Übersetzungen grammatikalische Fehler, Fehlinterpretationen oder unklare Formulierungen enthalten.
Die zuverlässigsten Informationen finden Sie in der englischen Originalversion oder später in der vollständig von Menschen bearbeiteten Übersetzung. Wenn Ihnen wesentliche Fehler auffallen oder wenn Sie Muttersprachler dieser Sprache sind und bei der Verbesserung der korrekten Übersetzung helfen möchten, können Sie sich gerne an editors@hdbuzz.net wenden.
Am 30. April 2026 gab uniQure bekannt, dass es ein Pre-Submission Meeting mit der britischen Arzneimittel- und Gesundheitsbehörde (MHRA) abgehalten hat und plant, einen formellen Antrag auf Zulassung von AMT-130 zur Behandlung der Huntington-Krankheit (HK) in Großbritannien einzureichen. Während der US-Zulassungsweg in diesem Jahr auf erhebliche Hindernisse gestoßen ist, spiegelt dieses Update die breitere Strategie von uniQure wider, AMT-130 Menschen mit HK über mehrere internationale Zulassungswege zugänglich zu machen.
Was ist die MHRA und was ist ein Pre-Submission Meeting?
Verschiedene Länder haben unterschiedliche Zulassungsbehörden, die Daten zur Arzneimittelzulassung unabhängig prüfen. In Großbritannien ist diese Behörde die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA).
Die MHRA ist die Zulassungsbehörde, die für die Bewertung und Genehmigung von Arzneimitteln in Großbritannien zuständig ist, vergleichbar mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA). Wie die FDA bewertet die MHRA, ob ein Medikament sicher und wirksam ist, bevor es Menschen verschrieben werden kann.
Ein Pre-Submission Meeting ist ein frühes Gespräch zwischen einem Pharmaunternehmen und einer Zulassungsbehörde, das vor der Einreichung eines formellen Antrags stattfindet. Es ermöglicht dem Unternehmen zu bestätigen, dass seine Datenpakete und Herstellungsinformationen den Anforderungen der Behörde entsprechen, wodurch im Wesentlichen sichergestellt wird, dass alles in Ordnung ist, bevor der formelle Prozess durchlaufen wird.
uniQure beschreibt das Feedback aus diesem Meeting als konstruktiv und gibt an, dass sie nun planen, im dritten Quartal 2026 einen Antrag auf Marktzulassung (Marketing Authorization Application, MAA) einzureichen, den formellen Antrag zur Vermarktung eines Medikaments in Großbritannien.
Welche Daten werden den Antrag stützen?
Die geplante Einreichung in Großbritannien wird auf den Dreijahresdaten aus den laufenden Phase-1/2-Studien von uniQure in den USA und Europa basieren. Nach drei Jahren zeigte die Datenanalyse von uniQure, dass Personen, die die hohe Dosis von AMT-130 erhielten, eine etwa 75%ige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs im Vergleich zu einer natürlichen Kontrollgruppe aufwiesen, gemessen an der zusammengesetzten Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS).
Einige aufmerksame Leser fragen sich vielleicht, ob dies eine Standardzulassung oder eher eine „beschleunigte“ oder „bedingte“ Zulassung wäre, die Art des früheren Zugangs, die zuvor in den USA zur Debatte stand. Die ehrliche Antwort ist, dass die Pressemitteilung von uniQure nur eine Standard-MAA erwähnt und sie nicht angegeben haben, ob sie eine bedingte Genehmigung von der MHRA beantragen werden.
Verschiedene Zulassungsbehörden können (und tun es auch!) aus denselben Datensätzen unterschiedliche Schlussfolgerungen ziehen.
Die MHRA verfügt über einen Weg zur bedingten Zulassung für Medikamente, die vielversprechende frühe Hinweise bei Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf zeigen, und HK würde in dieser Hinsicht eindeutig qualifizieren. Aber wir wollen den angekündigten Dingen nicht vorgreifen. Was wir im Moment wissen, ist, dass uniQure plant, einen Antrag einzureichen, und die MHRA ihn nach ihren eigenen Kriterien bewerten wird.
Was passiert in den USA?
Die Situation in den USA bleibt ungelöst. Die FDA teilte uniQure Anfang dieses Jahres mit, dass die vorhandenen Phase-1/2-Daten nicht ausreichen, um eine Zulassung in den USA zu unterstützen, und empfahl eine neue randomisierte, scheinkontrollierte Studie.
uniQure wurde seitdem ein Typ-B-Meeting mit der FDA im zweiten Quartal 2026 gewährt, bei dem sie voraussichtlich potenzielle Phase-3-Studiendesigns besprechen und Feedback zum statistischen Analyseplan für die Vierjahresdaten von AMT-130 erhalten werden, die im dritten Quartal 2026 erwartet werden.
Eine weitere Unsicherheitsebene fügt hinzu, dass die Führung im Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), der FDA-Abteilung, die für die Bewertung von Gentherapien wie AMT-130 zuständig ist, gerade wieder gewechselt hat.
Der 30. April brachte nicht nur die Nachricht, dass uniQure die Zulassung in Großbritannien beantragen will, sondern markierte auch den letzten Tag von Dr. Vinay Prasad bei der FDA. Als Leiter der Abteilung, die für die Prüfung von AMT-130 zur Zulassung in den USA zuständig war und ein ausgesprochener Skeptiker von Zell- und Gentherapien, ist sein Weggang eine weitere Variable im US-Zulassungsweg für AMT-130.
Dr. Vinay Prasad, der das CBER in der Zeit leitete, als die Behörde am stärksten gegen AMT-130 vorging und eine scheinkontrollierte Studie forderte, verließ die FDA am 30. April 2026 und kehrte an seine Fakultätsposition an der University of California, San Francisco, zurück.
Dr. Katherine Szarama, die als Prasads Stellvertreterin tätig war, wurde zur amtierenden CBER-Direktorin ernannt. Szarama ist relativ neu in dieser Rolle, und ihre Ansichten zu den Bewertungsstandards für Gentherapien, einschließlich ihrer spezifischen Position zu AMT-130, sind noch nicht öffentlich bekannt.
Ein dauerhafter Nachfolger für Prasad wurde noch nicht benannt. Wie die neue Führung die Frage von AMT-130 angehen wird, bleibt abzuwarten, und es ist ein weiterer Punkt, den wir genau beobachten werden, während sich der US-Weg weiterentwickelt.
Warum ist das wichtig und was sollten wir erwarten?
Verschiedene Zulassungsbehörden können (und tun es auch!) aus denselben Datensätzen unterschiedliche Schlussfolgerungen ziehen. Die MHRA arbeitet nach ihren eigenen Standards, ihren eigenen Rahmenbedingungen und ihrer eigenen Bewertung von Nutzen und Risiko. Es ist also durchaus möglich, dass der britische Weg anders aussehen könnte als der US-amerikanische.
Das Einreichen eines Antrags ist jedoch nicht dasselbe wie eine Genehmigung zu erhalten. Die MHRA wird die Daten bewerten und ihre eigene Entscheidung treffen.
Für die HK-Gemeinschaft, insbesondere Familien in Großbritannien und international, ist dies ein bedeutsamer Schritt nach vorn. uniQure hat auch erklärt, dass es aktiv Zulassungswege in weiteren internationalen Märkten verfolgt, wobei weitere Updates in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 erwartet werden.
Für Familien in den USA ist das Bild im Moment komplizierter, aber das für dieses Quartal erwartete Typ-B-FDA-Meeting und die bevorstehende Veröffentlichung der Vierjahresdaten bedeuten, dass die US-Geschichte noch lange nicht vorbei ist. Wir werden die Entwicklungen genau verfolgen und dich auf dem Laufenden halten.
Zusammenfassung
Am 30. April 2026 gab uniQure ein erfolgreiches Pre-Submission Meeting mit der britischen MHRA bekannt
uniQure plant, im 3. Quartal 2026 einen formellen Antrag auf Marktzulassung (MAA) für AMT-130 in Großbritannien einzureichen
Die Einreichung basiert auf Dreijahresdaten aus Phase-1/2-Studien von uniQure, die eine ~75%ige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs bei hoher Dosis zeigen
uniQure hat nicht angegeben, ob sie eine bedingte oder Standardzulassung anstreben, aber wir werden mehr mitteilen, sobald dies klar wird
In den USA hat die FDA weitere Daten in einer Phase-3-Studie angefordert, und ein Typ-B-Meeting ist für das 2. Quartal 2026 geplant, um potenzielle Studiendesigns zu besprechen
uniQure verfolgt auch Zulassungswege in weiteren internationalen Märkten
Bitte ziehen Sie eine Spende in Betracht, wenn Sie die Dienste von HDBuzz schätzen. Wir möchten, dass HDBuzz nachhaltig ist, damit wir weiterhin unvoreingenommene wissenschaftliche Informationen für die HK-Gemeinschaft bereitstellen können.
Mit Ihrer Unterstützung können wir die Kontinuität unserer Dienste sicherstellen. Nichts wird erwartet, aber alles wird geschätzt und unterstützt unsere Arbeit bei HDBuzz. Bitte denken Sie darüber nach, zu spenden, so viel Sie können.
Bitte ziehen Sie eine Spende in Betracht, wenn Sie die von HDBuzz angebotenen Dienste schätzen. Wir möchten, dass HDBuzz nachhaltig ist, damit wir der HD-Community weiterhin unvoreingenommene wissenschaftliche Erkenntnisse liefern können. Mehr Informationen…
