Huntingtin-Absenkung
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Abkürzung nehmen: Neue Wege zu Therapien zur Senkung von Huntingtin
⏱️5 Min. Lesezeit | Neue Forschung deutet darauf hin, dass HTT1a, eine toxische verkürzte Form von Huntingtin, ein zentraler Treiber der Erkrankung und ein vielversprechendes therapeutisches Ziel bei HD ist.
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Ein Schub fürs HTT-Senken: INSIGHTT-Studie startet Tests mit SRP-1005
In einer neuen Phase-1-Studie wird SRP-1005 getestet – eine Huntingtin-senkende Therapie, die als Injektion unter die Haut gegeben wird. Es ist noch ganz am Anfang, aber dieser Ansatz könnte der HD-Medikamentenentwicklung einen wichtigen neuen Pfeil in den Köcher legen.
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Rückblick und Ausblick: Fragen und Lehren 4 Wochen nach Roches enttäuschenden Nachrichten
⏱️10 Min. Lesezeit | Roches Entscheidung, die Entwicklung von 2 HTT-senkenden Programmen einzustellen, ist enttäuschend, aber die Geschichte ist damit nicht zu Ende. Jahrelange Forschung hat einige wichtige Fragen beantwortet, viele neue aufgeworfen und wird die nächste Generation von HD-Studien beeinflussen.
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Roche beendet zwei Medikamentenprogramme für die Huntington-Krankheit nach enttäuschenden Ergebnissen
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Roche gab bekannt, die Entwicklung von zwei ihrer Huntingtin-senkenden ASO-Medikamente, Tominersen und RG6496, einzustellen. Dies markiert ein enttäuschendes Ende eines wichtigen Kapitels in der klinischen Forschung zur Huntington-Krankheit.
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Skyhawk teilt einen genaueren Blick auf die SKY-0515-Daten und einen Ausblick auf die Erweiterung des Studienzugangs in den USA
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Neue 12-Monats-Daten von Skyhawks SKY-0515 liegen vor und alle vier Komponenten, die den cUHDRS ausmachen, liegen auf oder über dem Ausgangswert und übertreffen den erwarteten natürlichen Rückgang. Außerdem ein erster Blick auf die Erweiterung der Studienzentren in den USA.
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Präzisionsschnitt mit PROTACs: Gezielte Bekämpfung des toxischen Huntingtin
⏱️6 Min. Lesezeit | PROTACs wirken wie ein Präzisionsschnittwerkzeug, das giftiges Huntingtin-Protein entfernt, während die gesunde Form intakt bleibt. In Zellen und HD-Mäusen verbesserte diese gezielte Reinigung die Gesundheit und verlangsamte Krankheitsmerkmale.
Von Chloe Langridge -
Der andere Schuh fällt: uniQure teilt Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA für AMT-130 mit
⏱️ 9 Min. Lesezeit | Nach einem turbulenten Jahr hat uniQure ermutigende Neuigkeiten mitgeteilt: Die FDA hat zugestimmt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie als Grundlage für einen Antrag dienen können, der zur Zulassung von AMT-130 in den USA führen könnte.
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Skyhawk meldet ermutigende 12-Monats-Ergebnisse für orales Huntington-Medikament SKY-0515
Nach einem Jahr Behandlung senkt SKY-0515 weiterhin Huntingtin und zeigt ermutigende Trends bei Anzeichen und Symptomen von HD. Eine größere Studie läuft, um zu bestimmen, ob das Medikament das Fortschreiten von HD tatsächlich verlangsamt
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Das Rezept anpassen: Ein Stück Huntingtin senken
⏱️7 Min. Lesezeit | In einer kürzlich erschienenen Studie zielten Wissenschaftler auf ein kleines, schädliches Stück der Huntingtin-Botschaft (HTT1a) in HD-Mäusen ab. Dies reduzierte toxische Proteinklumpen und verzögerte genetische Veränderungen, mehr als das Targeting von vollständigem HTT.
Von Jenniluyn Nguyen -
Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
⏱️ 6 Min. Lesedauer | Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.