Huntingtin-Absenkung
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Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
⏱️ 6 Min. Lesedauer | Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.
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Zwei Jahre später: Neue Langzeit-Erweiterungsdaten aus PIVOT-HD für Votoplam
⏱️10 Min. Lesezeit | PTC Therapeutics hat 2-Jahres-Daten für Votoplam, eine täglich einzunehmende HTT-senkende Pille, veröffentlicht. Teilnehmer der Stufe 2 zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 52 %. Hier erfährst du, was die Daten zeigen, was noch fehlt und wie die Phase-3-Studie anläuft.
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Die Zahl auf der Waage: Was der TFC-Score misst und warum er gerade jetzt wichtig ist
⏱️ 10 min Lesezeit | Der Total Functional Capacity Score wird seit Jahrzehnten in der Huntington-Forschung verwendet. Hier erfährst du, was er misst, was er nicht erfasst & warum er im Mittelpunkt einer erwarteten klinischen Studie steht.
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Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen Huntington-Krankheit ist in Australien für eine beschleunigte Zulassung qualifiziert. Dies ist noch keine vollständige Zulassung, aber es ebnet einen schnelleren Weg, diese einmal täglich einzunehmende Pille Menschen mit HD potenziell früher zugänglich zu machen.
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Der weitere Weg für uniQure: FDA fordert mehr Daten für die AMT-130-Gentherapie
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Die FDA will mehr Daten, bevor sie AMT-130 gegen Huntington in den USA zulässt. Im März 2026 teilte uniQure in einem Update mit, dass die aktuellen Phase-1/2-Daten der Behörde nicht ausreichen. Möglicherweise ist eine neue randomisierte, Schein-OP-kontrollierte Studie erforderlich.
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UniQure sichert sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA: Was das für AMT-130 bedeutet
⏱️6 Min. Lesezeit | UniQure sicherte sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA, eine vorrangige Besprechung für dringende Angelegenheiten. Innerhalb von 30 Tagen werden beide Seiten erörtern, welche Art von Datenpaket die Weiterentwicklung von AMT-130 in den USA unterstützen könnte.
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Erste Teilnehmende in neuer POINT-HD-Studie zur Huntingtin-Senkung dosiert
POINT-HD hat begonnen, die ersten Teilnehmenden mit dem Wirkstoff RG6496 zu dosieren – ein früher, aber wichtiger Schritt für einen neuen selektiven Ansatz zur Senkung von Huntingtin.
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Ein weniger begangener Weg: Wie weniger Huntingtin die somatische Instabilität verändern und Symptome möglicherweise hinauszögern kann
CAG-Wiederholungen können im Laufe der Zeit länger werden, während das HD-Gen genutzt wird – wie wachsende Schlaglöcher und Risse in einer alten Straße. Neue Forschung zeigt: Wenn man Zellen daran hindert, ihr HTT-Gen zu nutzen, verlangsamt das diesen Verschleiß, was den Beginn von Symptomen bei HD möglicherweise hinauszögern könnte.
Von AJ Keefe -
UniQure erhält FDA-Protokoll zu AMT-130, während die Unterstützung der Community weiterhin stark ist
UniQure erhielt das FDA-Protokoll zu AMT-130. Es gab zwar keine neuen Updates, aber die Reaktion der Community war überwältigend, mit über 41.000 Unterschriften unter der Petition und einer einheitlichen Interessenvertretung durch große HD-Organisationen.
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig über den Zulassungsweg für AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin für die HK-Community ein.