Huntingtin-Absenkung
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FDA legt Entscheidungsdatum im Mai 2027 für AMT-130-Gentherapie gegen HD fest
4 Min. Lesezeit
Die FDA hat uniQures Antrag für AMT-130, eine experimentelle Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit, angenommen und ein Entscheidungsdatum im Mai 2027 festgelegt. Was dieser Meilenstein bedeutet – und was noch passieren muss.
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Huntingtin drosseln: Alnylams Brezosiran zeigt vielversprechende erste Ergebnisse
6 Min. Lesezeit
Eine von Alnylam entwickelte experimentelle Behandlung für Huntington hat bereits nach einer einzigen Dosis eine lang anhaltende Huntingtin-Absenkung gezeigt, begleitet von ermutigenden frühen Sicherheitsdaten. Für 2027 ist nun eine zulassungsrelevante Studie geplant, um herauszufinden, ob dieses Medikament, Brezosiran, Huntington verlangsamen kann.
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AMT-130 nach vier Jahren: Hoffnungsvolle Anzeichen, komplexe Kontrollen
12 Min. Lesezeit
uniQure berichtet, dass Personen, die eine hohe Dosis AMT-130 erhielten, nach 4 Jahren weiterhin Anzeichen eines langsameren Fortschreitens der Huntington-Krankheit zeigen, was Hoffnung für ihren jüngsten Zulassungsantrag gibt. Doch die neuen Analysen sind nuanciert. Wir nehmen die hoffnungsvollen, aber komplexen Ergebnisse unter die Lupe.
Von Dr Leora Fox -
Abkürzung nehmen: Neue Wege zu Therapien zur Senkung von Huntingtin
6 Min. Lesezeit
Neue Forschung deutet darauf hin, dass HTT1a, eine toxische verkürzte Form von Huntingtin, ein zentraler Treiber der Erkrankung und ein vielversprechendes therapeutisches Ziel bei HD ist.
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Ein Schub fürs HTT-Senken: INSIGHTT-Studie startet Tests mit SRP-1005
6 Min. Lesezeit
In einer neuen Phase-1-Studie wird SRP-1005 getestet – eine Huntingtin-senkende Therapie, die als Injektion unter die Haut gegeben wird. Es ist noch ganz am Anfang, aber dieser Ansatz könnte der HD-Medikamentenentwicklung einen wichtigen neuen Pfeil in den Köcher legen.
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Rückblick und Ausblick: Fragen und Lehren 4 Wochen nach Roches enttäuschenden Nachrichten
10 Min. Lesezeit
Roches Entscheidung, die Entwicklung von 2 HTT-senkenden Programmen einzustellen, ist enttäuschend, aber die Geschichte ist damit nicht zu Ende. Jahrelange Forschung hat einige wichtige Fragen beantwortet, viele neue aufgeworfen und wird die nächste Generation von HD-Studien beeinflussen.
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Roche beendet zwei Medikamentenprogramme für die Huntington-Krankheit nach enttäuschenden Ergebnissen
10 Min. Lesezeit
Roche gab bekannt, die Entwicklung von zwei ihrer Huntingtin-senkenden ASO-Medikamente, Tominersen und RG6496, einzustellen. Dies markiert ein enttäuschendes Ende eines wichtigen Kapitels in der klinischen Forschung zur Huntington-Krankheit.
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Skyhawk teilt einen genaueren Blick auf die SKY-0515-Daten und einen Ausblick auf die Erweiterung des Studienzugangs in den USA
6 Min. Lesezeit
Neue 12-Monats-Daten von Skyhawks SKY-0515 liegen vor und alle vier Komponenten, die den cUHDRS ausmachen, liegen auf oder über dem Ausgangswert und übertreffen den erwarteten natürlichen Rückgang. Außerdem ein erster Blick auf die Erweiterung der Studienzentren in den USA.
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Präzisionsschnitt mit PROTACs: Gezielte Bekämpfung des toxischen Huntingtin
6 Min. Lesezeit
PROTACs wirken wie ein Präzisionsschnittwerkzeug, das giftiges Huntingtin-Protein entfernt, während die gesunde Form intakt bleibt. In Zellen und HD-Mäusen verbesserte diese gezielte Reinigung die Gesundheit und verlangsamte Krankheitsmerkmale.
Von Chloe Langridge -
Der andere Schuh fällt: uniQure teilt Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA für AMT-130 mit
8 Min. Lesezeit
Nach einem turbulenten Jahr hat uniQure ermutigende Neuigkeiten mitgeteilt: Die FDA hat zugestimmt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie als Grundlage für einen Antrag dienen können, der zur Zulassung von AMT-130 in den USA führen könnte.