Huntingtin-Absenkung
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
10 Min. Lesezeit
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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Hält das Blut den Schlüssel dazu, Behandlungen bei HD-Patienten früher zu testen?
5 Min. Lesezeit
Eine neue Studie von Forschern der Johns Hopkins beschreibt eine nicht-invasive Methode, um das Fortschreiten der Huntington-Krankheit zu verfolgen. Dies könnte eingesetzt werden, bevor Patienten überhaupt Symptome zeigen, um Behandlungen in frühen Krankheitsstadien zu testen.
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Überblick zu laufenden klinischen Studien
12 Min. Lesezeit
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
7 Min. Lesezeit
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
Von Dr Leora Fox -
Enttäuschende Ergebnisse der PRECISION-HD1- und 2-Studien von Wave
6 Min. Lesezeit
Wave Life Sciences teilte die enttäuschende Nachricht mit, dass ihre beiden ASOs in Phase-1/2-Studien mit HD-Patienten das mutierte Huntingtin nicht erfolgreich senken konnten.
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Traurige Nachrichten von Roche und Ionis – ASO-Studie frühzeitig gestoppt
7 Min. Lesezeit
Enttäuschende Nachrichten von Roche und Ionis; die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Senkung mit Tominersen wurde frühzeitig gestoppt
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GPR52: Ein neuer Weg der Huntingtin-Reduzierung
5 Min. Lesezeit
Chinesisches Forscherteam entwickelt eine neue Methode für die indirekte Huntingtin-Verminderung durch die Ansteuerung des Eiweißes GPR52. Die Moleküle, die sie synthetisierten, konnten Zellkulturen und Huntington-Mäuse vor Schäden schützen.
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Medikament zur Behandlung einer neurologischen Krankheit soll nun auch an Huntington-Patienten getestet werden
2 Min. Lesezeit
Noch während der Entwicklung eines Medikamentes namens Branaplam gegen SMA, entdeckt die Firma Novartis, dass es möglicherweise auch Huntington-Patienten helfen könnte
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Huntington’s Disease Therapeutics Conference 2020 – Tag 3
16 Min. Lesezeit
HDBuzz berichtet vom 3. Tag der jährlichen Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs
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Was bedeutet COVID-19 für Huntington-Familien und die HD-Forschung?
9 Min. Lesezeit
COVID-19-Update: Was bedeutet es für HD-Familien, wie beeinflusst es die HD-Forschung und wie hat es die Arbeitsweise der Wissenschaft verändert?