Medikamentenentwicklung
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Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
⏱️ 6 Min. Lesedauer | Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.
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Zwei Jahre später: Neue Langzeit-Erweiterungsdaten aus PIVOT-HD für Votoplam
⏱️10 Min. Lesezeit | PTC Therapeutics hat 2-Jahres-Daten für Votoplam, eine täglich einzunehmende HTT-senkende Pille, veröffentlicht. Teilnehmer der Stufe 2 zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 52 %. Hier erfährst du, was die Daten zeigen, was noch fehlt und wie die Phase-3-Studie anläuft.
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Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen Huntington-Krankheit ist in Australien für eine beschleunigte Zulassung qualifiziert. Dies ist noch keine vollständige Zulassung, aber es ebnet einen schnelleren Weg, diese einmal täglich einzunehmende Pille Menschen mit HD potenziell früher zugänglich zu machen.
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UniQure erhält FDA-Protokoll zu AMT-130, während die Unterstützung der Community weiterhin stark ist
UniQure erhielt das FDA-Protokoll zu AMT-130. Es gab zwar keine neuen Updates, aber die Reaktion der Community war überwältigend, mit über 41.000 Unterschriften unter der Petition und einer einheitlichen Interessenvertretung durch große HD-Organisationen.
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UniQure und FDA sind sich nicht mehr einig über den Zulassungsweg für AMT-130
In einer neuen Pressemitteilung teilte uniQure mit, dass die FDA ihrem Ansatz zur Weiterentwicklung von AMT-130 nicht mehr zustimmt, insbesondere der Verwendung einer externen Kontrollgruppe. Der weitere Weg ist ungewiss, aber uniQure setzt sich weiterhin für die HK-Community ein.
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DNA-Scan-Maschinen steuern, um die Ausdehnung von CAG-Repeats zu verlangsamen
Eine neue Studie identifiziert kleine Moleküle, die auf eine DNA-Reparaturmaschine abzielen, was einen potenziellen Weg eröffnet, den Ausbruch der Huntington-Krankheit zu verzögern.
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Pridopidin stößt auf Hindernisse: EMA lehnt die Zulassung für die Behandlung der Huntington-Krankheit ab
Die EMA hat Pridopidin für die Behandlung der Huntington-Krankheit in Europa abgelehnt. Dieses Ergebnis ist zwar enttäuschend, steht aber im Einklang mit den Studiendaten. Prilenia plant weitere Studien, und trotz der Rückschläge bringt die HK-Forschung im Jahr 2025 weiterhin Schwung und Hoffnung.
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Mit Volldampf voraus: uniQure ist auf Kurs und hofft auf eine beschleunigte Zulassung eines Medikaments gegen die Huntington-Krankheit
uniQure hat sich mit der US FDA über die nächsten Schritte abgestimmt, um eine beschleunigte Zulassung von AMT-130 zu erreichen. Wenn die Daten weiterhin positiv sind, wird das Unternehmen auf dem besten Weg sein, die erste Huntington-Gentherapie auf den Markt zu bringen.
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Die C-A-G-Wiederholungsexpansion in die Schranken weisen
Eine neue Studie zeigt, dass die MSH3-Senkung mit einer ASO-Therapie die Ausbreitung von CAG-Wiederholungen in Gehirnzellen von HK-Patienten stoppen kann. Dies könnte ein Weg sein, um das Auftreten und Fortschreiten der Symptome zu verlangsamen.
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Auf der Überholspur: uniQure und die FDA sind gemeinsam auf dem Weg zur beschleunigten Zulassung
In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.