Medikamentenentwicklung
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Die C-A-G-Wiederholungsexpansion in die Schranken weisen
Eine neue Studie zeigt, dass die MSH3-Senkung mit einer ASO-Therapie die Ausbreitung von CAG-Wiederholungen in Gehirnzellen von HK-Patienten stoppen kann. Dies könnte ein Weg sein, um das Auftreten und Fortschreiten der Symptome zu verlangsamen.
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Auf der Überholspur: uniQure und die FDA sind gemeinsam auf dem Weg zur beschleunigten Zulassung
In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.
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Markteinführung von Huntington-Medikamenten: Die Rolle der Regulierungsbehörden
Es ist keine leichte Aufgabe, Medikamente vom Labortisch in die Apothekenregale zu bringen. In diesem Artikel gehen wir auf die Rolle der behördlichen Aufsicht bei klinischen Studien und der Zulassung von Medikamenten gegen Huntington ein.
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Zusammenhang zwischen Hirnerkrankungen – Ataxia Awareness Tag
Der 25. September ist der Tag des Bewusstseins für Ataxie, daher hebt HDBuzz die Verbindungen zwischen Huntington- und Ataxieforschung hervor. Erfahren Sie, wie die Forschungsbereiche historisch parallel gewachsen sind und sich beeinflussen.
Von Dr Leora Fox -
Hoffnung vs. Hype: Auf der Suche nach der Wahrheit in den jüngsten Prilenia-Schlagzeilen
Obwohl Pridopidin vier negative Studien für HD erlitten hat, ist die Botschaft von Prilenia weiterhin positiv. Was ist Hoffnung und was ist Hype in dieser sechzehnjährigen Suche nach der behördlichen Zulassung?
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Kein Wendepunkt nötig für PTC-518
PTC Therapeutics teilte 12-Monats-Daten aus der PIVOT-HD-Studie mit, in der das orale HTT-Senkungsmedikament PTC-518 getestet wird. Die Studie wurde zur Bewertung der Sicherheit durchgeführt.
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SURVEYOR öffnet die Tür für Medikamente, die die Kognition behandeln
Sage Therapeutics gab die Ergebnisse von SURVEYOR bekannt, einer Studie, die kognitive Veränderungen bei Menschen mit HD untersuchte und die kurzfristige Sicherheit von Dalzanemdor testete. Die Studie war klein, erreichte aber wichtige Ziele, und weitere Studien sind in Arbeit.
Von Dr Leora Fox -
Ein paar gute Nachrichten zur Behandlung von HD-Chorea
Eine neue Form des Chorea-Medikaments Valbenazin (INGREZZA) wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Personen zugelassen, die Schwierigkeiten beim Schlucken von Tabletten haben.
Von Dr Leora Fox -
Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 2
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 2 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024