Medikamentenentwicklung
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2024 – Tag 1
Lesen Sie die neuesten Forschungsergebnisse von Tag 1 der 2024 HD Therapeutics Conference #HDTC2024
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CRISPR-basierte Medikamente: ein riesiger Sprung für die Menschheit
Casgevy ist das erste CRISPR-basierte Medikament, das den Zulassungsprozess durchlaufen hat, die Sichelzellenanämie so gut wie heilt und den Weg für ähnliche Medikamente ebnet, die auf andere Krankheiten abzielen. Ist die Huntington-Krankheit die nächste?
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Gedruckt: Ergebnisse der GENERATION HD1-Studie veröffentlicht
Daten aus GENERATION HD1, der klinischen Phase-3-Studie, die das Huntingtin-senkende Medikament Tominersen testet, wurden gerade in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Die Studie endete schon vor einiger Zeit, warum ist dies also ein wichtiger Meilenstein, und was kommt als Nächstes?
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Über Huntingtin-Verminderung hinaus: andere Ansätze zur Behandlung von Huntington
Die Huntington-Pipeline ist reichhaltig und vielfältig. Wir wollen über einige unkonventionelle Ansätze für die Entwicklung von Medikamenten gegen Huntington berichten, die keine Huntingtin-Senkung beinhalten.
Von Kelly Andrew -
FDA genehmigt Medikament zur Behandlung von Bewegungsstörungen bei Huntington-Krankheit
Die FDA hat Valbenazin, auch bekannt als INGREZZA, als Behandlung für die Bewegungsstörungen bei der Huntington-Krankheit zugelassen.
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Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie
Novartis hat bekannt gegeben, dass sie die Entwicklung des Medikaments Branaplam zur Behandlung der Huntington-Krankheit einstellen werden. Hier ein Überblick über diese neuesten Nachrichten und ihre Auswirkungen auf die Huntington-Gemeinschaft.
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Künstliche Intelligenz als Retter in der Not? Wie clevere Computer uns helfen, die Huntington-Krankheit zu verstehen.
Wissenschaftler von IBM und CHDI haben Datensätze aus Beobachtungsstudien zur HK mit KI analysiert, um den Krankheitsfortschritt zu modellieren. Sie hoffen, dass ihre Ergebnisse dazu beitragen werden, die Planung klinischer Studien zu verbessern.
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Ein Löffel Branaplam hilft, das Huntingtin zu senken
Branaplam wurde ursprünglich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt, aber eine neue Veröffentlichung zeigt, wie es vielversprechend für die Behandlung von Huntington sein könnte. Dieses orale Medikament senkt das Huntingtin-Protein und wird nun in einer Studie namens VIBRANT-HD getestet.
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.