Medikamentenentwicklung
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Überblick zu laufenden klinischen Studien
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
Von Dr Leora Fox -
Traurige Nachrichten von Roche und Ionis – ASO-Studie frühzeitig gestoppt
Enttäuschende Nachrichten von Roche und Ionis; die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Senkung mit Tominersen wurde frühzeitig gestoppt
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Die dunkle Seite der DNA-Reparatur: ein Hinweis auf neue Behandlungsmöglichkeiten?
Ein Gen namens MSH3 unterstützt die Reparatur der DNA, kann allerdings bei Huntington zu weiteren CAG-Repeats führen. Forscher gewannen neue Kenntnisse über die Kontrolle dieser Aktivität. Sind es neue Behandlungsansätze für die Huntington-Krankheit?
Von Emma Bunting -
"Huntington Study Group" (HSG) Jahreskonferenz 2020: HD in Focus – Tag 1
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 1 der "HSG 2020 annual conference"
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Medikament zur Behandlung einer neurologischen Krankheit soll nun auch an Huntington-Patienten getestet werden
Noch während der Entwicklung eines Medikamentes namens Branaplam gegen SMA, entdeckt die Firma Novartis, dass es möglicherweise auch Huntington-Patienten helfen könnte
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Schlechte Nachrichten von der SIGNAL-Studie: Pepinemab hat keinen Einfluss auf Huntington-Symptome
Die SIGNAL-Studie hat ihre Endpunkte nicht erreicht. In Bezug auf die #HuntingtonKrankheit konnte weder eine Verlangsamung noch eine Verbesserung der Symptome herbeigeführt werden. Was kann die Huntington-Gemeinschaft dennoch daraus lernen?
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Wenn Gene instabil sind: Augenmerk auf somatische Instabilität bei der Huntington-Krankheit
Die Anzahl von CAG-Wiederholungen erhöht sich an manchen Orten im Körper, wenn Menschen mit der Huntington-Krankheit älter werden. Man spricht von somatischer Instabilität. Von diesem Forschungsbereich berichtet unser neuester Artikel.
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HD-Studie mit jungen Erwachsenen definiert den Sweet Spot: symptomfrei mit messbaren Veränderungen
Wir wissen, dass HD-bedingte Veränderungen viele Jahre vor dem Auftreten von Symptomen auftreten können, aber wie früh beginnen diese Veränderungen? Ein Team von Forschern hat sich zum Ziel gesetzt, dies mit einer neuen umfassenden Studie an jungen Erwachsenen mit präsymptomatischer HD zu ermitteln.