krankheitsmodifizierend
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Skyhawk teilt einen genaueren Blick auf die SKY-0515-Daten und einen Ausblick auf die Erweiterung des Studienzugangs in den USA
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Neue 12-Monats-Daten von Skyhawks SKY-0515 liegen vor und alle vier Komponenten, die den cUHDRS ausmachen, liegen auf oder über dem Ausgangswert und übertreffen den erwarteten natürlichen Rückgang. Außerdem ein erster Blick auf die Erweiterung der Studienzentren in den USA.
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Der andere Schuh fällt: uniQure teilt Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA für AMT-130 mit
⏱️ 9 Min. Lesezeit | Nach einem turbulenten Jahr hat uniQure ermutigende Neuigkeiten mitgeteilt: Die FDA hat zugestimmt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie als Grundlage für einen Antrag dienen können, der zur Zulassung von AMT-130 in den USA führen könnte.
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Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
⏱️ 6 Min. Lesedauer | Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.
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Zwei Jahre später: Neue Langzeit-Erweiterungsdaten aus PIVOT-HD für Votoplam
⏱️10 Min. Lesezeit | PTC Therapeutics hat 2-Jahres-Daten für Votoplam, eine täglich einzunehmende HTT-senkende Pille, veröffentlicht. Teilnehmer der Stufe 2 zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 52 %. Hier erfährst du, was die Daten zeigen, was noch fehlt und wie die Phase-3-Studie anläuft.
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.
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Hereditary Disease Foundation (HDF) Conference 2022 – Tag 1
Lesen Sie aktuelle Informationen über klinische Studien und wissenschaftliche Forschung zu Huntington vom Tag 1 des HDF Milton Wexler Biennial Symposium 2022 #HDF2022
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Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
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Traurige Nachrichten von Roche und Ionis – ASO-Studie frühzeitig gestoppt
Enttäuschende Nachrichten von Roche und Ionis; die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Senkung mit Tominersen wurde frühzeitig gestoppt
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Die Huntington-Krankheit geht viral, während UniQure im Wettlauf um die Gentherapie die Nase vorn hat
Die FDA erteilt dem Huntingtin-senkenden Gentherapie-Wirkstoff AMT-130 den Status eines „neuen Prüfpräparats“ und ebnet damit den Weg für klinische Studien am Menschen mit Patienten mit der Huntington-Krankheit
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Fortschritte an vielen Fronten im Kampf gegen das Protein, das die Huntington-Krankheit verursacht
In diesem Herbst gibt es aufregende Ankündigungen von einer Reihe von Unternehmen, die sich auf neuartige Huntingtin-senkende Technologien konzentrieren, darunter Wave, PTC und Voyager