klinische Studie
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Ein Schub fürs HTT-Senken: INSIGHTT-Studie startet Tests mit SRP-1005
In einer neuen Phase-1-Studie wird SRP-1005 getestet – eine Huntingtin-senkende Therapie, die als Injektion unter die Haut gegeben wird. Es ist noch ganz am Anfang, aber dieser Ansatz könnte der HD-Medikamentenentwicklung einen wichtigen neuen Pfeil in den Köcher legen.
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Prilenia teilt Daten aus HD-Studien mit CHDI, um die zukünftige Forschung zu unterstützen
Daten aus klinischen Studien können Entdeckungen noch lange nach Abschluss einer Studie vorantreiben. Prilenia hat Daten aus dem Placebo-Arm von zwei klinischen HD-Studien an CHDI gespendet – eine wertvolle Ressource für Forscher, um Placebo-Effekte, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit und das Design zukünftiger Studien besser zu verstehen.
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Rückblick und Ausblick: Fragen und Lehren 4 Wochen nach Roches enttäuschenden Nachrichten
⏱️10 Min. Lesezeit | Roches Entscheidung, die Entwicklung von 2 HTT-senkenden Programmen einzustellen, ist enttäuschend, aber die Geschichte ist damit nicht zu Ende. Jahrelange Forschung hat einige wichtige Fragen beantwortet, viele neue aufgeworfen und wird die nächste Generation von HD-Studien beeinflussen.
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Schwarz auf Weiß: Eine klinische Studie versucht, das ausufernde Pruning zu bändigen
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Vier Jahre nach der Bekanntgabe positiver Ergebnisse ihrer Studie zu ANX005 (Tanruprubart) bei HK hat Annexon die Ergebnisse nun offiziell veröffentlicht. Es ist sicher, erreicht sein Ziel und könnte einigen Teilnehmern geholfen haben – woran liegt also die Verzögerung?
Von Dr Leora Fox -
Roche beendet zwei Medikamentenprogramme für die Huntington-Krankheit nach enttäuschenden Ergebnissen
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Roche gab bekannt, die Entwicklung von zwei ihrer Huntingtin-senkenden ASO-Medikamente, Tominersen und RG6496, einzustellen. Dies markiert ein enttäuschendes Ende eines wichtigen Kapitels in der klinischen Forschung zur Huntington-Krankheit.
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Skyhawk teilt einen genaueren Blick auf die SKY-0515-Daten und einen Ausblick auf die Erweiterung des Studienzugangs in den USA
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Neue 12-Monats-Daten von Skyhawks SKY-0515 liegen vor und alle vier Komponenten, die den cUHDRS ausmachen, liegen auf oder über dem Ausgangswert und übertreffen den erwarteten natürlichen Rückgang. Außerdem ein erster Blick auf die Erweiterung der Studienzentren in den USA.
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Der andere Schuh fällt: uniQure teilt Pläne zur Einreichung eines Zulassungsantrags bei der FDA für AMT-130 mit
⏱️ 9 Min. Lesezeit | Nach einem turbulenten Jahr hat uniQure ermutigende Neuigkeiten mitgeteilt: Die FDA hat zugestimmt, dass die Daten der Phase-I/II-Studie als Grundlage für einen Antrag dienen können, der zur Zulassung von AMT-130 in den USA führen könnte.
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Erste Person in wegweisender Studie zu neuronalen Stammzellen bei Huntington dosiert
Eine neue klinische Studie zu HD läuft. In REGEN4HD, einer Studie, die prüft, ob die Transplantation neuronaler Stammzellen als mögliche Behandlung von HD sicher ist, hat die erste teilnehmende Person nun die Dosis erhalten.
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Skyhawk meldet ermutigende 12-Monats-Ergebnisse für orales Huntington-Medikament SKY-0515
Nach einem Jahr Behandlung senkt SKY-0515 weiterhin Huntingtin und zeigt ermutigende Trends bei Anzeichen und Symptomen von HD. Eine größere Studie läuft, um zu bestimmen, ob das Medikament das Fortschreiten von HD tatsächlich verlangsamt
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Ein zweiter Weg: uniQure plant Zulassungsantrag für AMT-130 in Großbritannien
⏱️ 6 Min. Lesedauer | Während der US-Zulassungsweg für AMT-130 kompliziert bleibt, kündigte uniQure Pläne an, die Zulassung für seine HD-Gentherapie in Großbritannien zu beantragen. Hier erfährst du, was das bedeutet und was noch kommen könnte.