klinische Studie
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FDA legt Entscheidungsdatum im Mai 2027 für AMT-130-Gentherapie gegen HD fest
4 Min. Lesezeit
Die FDA hat uniQures Antrag für AMT-130, eine experimentelle Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit, angenommen und ein Entscheidungsdatum im Mai 2027 festgelegt. Was dieser Meilenstein bedeutet – und was noch passieren muss.
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Huntingtin drosseln: Alnylams Brezosiran zeigt vielversprechende erste Ergebnisse
6 Min. Lesezeit
Eine von Alnylam entwickelte experimentelle Behandlung für Huntington hat bereits nach einer einzigen Dosis eine lang anhaltende Huntingtin-Absenkung gezeigt, begleitet von ermutigenden frühen Sicherheitsdaten. Für 2027 ist nun eine zulassungsrelevante Studie geplant, um herauszufinden, ob dieses Medikament, Brezosiran, Huntington verlangsamen kann.
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AMT-130 nach vier Jahren: Hoffnungsvolle Anzeichen, komplexe Kontrollen
12 Min. Lesezeit
uniQure berichtet, dass Personen, die eine hohe Dosis AMT-130 erhielten, nach 4 Jahren weiterhin Anzeichen eines langsameren Fortschreitens der Huntington-Krankheit zeigen, was Hoffnung für ihren jüngsten Zulassungsantrag gibt. Doch die neuen Analysen sind nuanciert. Wir nehmen die hoffnungsvollen, aber komplexen Ergebnisse unter die Lupe.
Von Dr Leora Fox -
Ermutigende Neuigkeiten von Skyhawk: Die Daten der Phase 1/2 zu SKY-0515 sind weiterhin vielversprechend
10 Min. Lesezeit
Skyhawk hat Daten zum 15-Monats-Zeitpunkt für die Behandlung mit SKY-0515 bei Menschen mit Huntington in ihrer Phase-1/2-Studie veröffentlicht. Das Medikament wirkt wie geplant, und es gibt ermutigende Anzeichen dafür, dass es bei einigen Symptomen der Huntington-Krankheit hilfreich sein könnte.
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Erster Teilnehmer in der PRECISE-HD-Studie mit Pridopidin behandelt
4 Min. Lesezeit
Der erste Teilnehmer in der Phase-3-Studie PRECISE-HD zu Pridopidin für HD hat nun seine Dosis erhalten. Die Studie wird untersuchen, ob das Medikament das Fortschreiten der Krankheit bei denjenigen verlangsamen kann, die am wahrscheinlichsten davon profitieren.
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Ein Schub fürs HTT-Senken: INSIGHTT-Studie startet Tests mit SRP-1005
6 Min. Lesezeit
In einer neuen Phase-1-Studie wird SRP-1005 getestet – eine Huntingtin-senkende Therapie, die als Injektion unter die Haut gegeben wird. Es ist noch ganz am Anfang, aber dieser Ansatz könnte der HD-Medikamentenentwicklung einen wichtigen neuen Pfeil in den Köcher legen.
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Prilenia teilt Daten aus HD-Studien mit CHDI, um die zukünftige Forschung zu unterstützen
6 Min. Lesezeit
Daten aus klinischen Studien können Entdeckungen noch lange nach Abschluss einer Studie vorantreiben. Prilenia hat Daten aus dem Placebo-Arm von zwei klinischen HD-Studien an CHDI gespendet – eine wertvolle Ressource für Forscher, um Placebo-Effekte, das Fortschreiten der Huntington-Krankheit und das Design zukünftiger Studien besser zu verstehen.
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Rückblick und Ausblick: Fragen und Lehren 4 Wochen nach Roches enttäuschenden Nachrichten
10 Min. Lesezeit
Roches Entscheidung, die Entwicklung von 2 HTT-senkenden Programmen einzustellen, ist enttäuschend, aber die Geschichte ist damit nicht zu Ende. Jahrelange Forschung hat einige wichtige Fragen beantwortet, viele neue aufgeworfen und wird die nächste Generation von HD-Studien beeinflussen.
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Schwarz auf Weiß: Eine klinische Studie versucht, das ausufernde Pruning zu bändigen
9 Min. Lesezeit
Vier Jahre nach der Bekanntgabe positiver Ergebnisse ihrer Studie zu ANX005 (Tanruprubart) bei HK hat Annexon die Ergebnisse nun offiziell veröffentlicht. Es ist sicher, erreicht sein Ziel und könnte einigen Teilnehmern geholfen haben – woran liegt also die Verzögerung?
Von Dr Leora Fox -
Roche beendet zwei Medikamentenprogramme für die Huntington-Krankheit nach enttäuschenden Ergebnissen
10 Min. Lesezeit
Roche gab bekannt, die Entwicklung von zwei ihrer Huntingtin-senkenden ASO-Medikamente, Tominersen und RG6496, einzustellen. Dies markiert ein enttäuschendes Ende eines wichtigen Kapitels in der klinischen Forschung zur Huntington-Krankheit.