klinische Studie
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Zwei Jahre später: Neue Langzeit-Erweiterungsdaten aus PIVOT-HD für Votoplam
⏱️10 Min. Lesezeit | PTC Therapeutics hat 2-Jahres-Daten für Votoplam, eine täglich einzunehmende HTT-senkende Pille, veröffentlicht. Teilnehmer der Stufe 2 zeigten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 52 %. Hier erfährst du, was die Daten zeigen, was noch fehlt und wie die Phase-3-Studie anläuft.
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Die Zahl auf der Waage: Was der TFC-Score misst und warum er gerade jetzt wichtig ist
⏱️ 10 min Lesezeit | Der Total Functional Capacity Score wird seit Jahrzehnten in der Huntington-Forschung verwendet. Hier erfährst du, was er misst, was er nicht erfasst & warum er im Mittelpunkt einer erwarteten klinischen Studie steht.
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Dein Handgelenk im Blick: Könnte eine Smartwatch Symptome der Huntington-Krankheit erkennen?
⏱️ 7 Min. Lesezeit | Ein Handgelenksensor hat eine Woche lang die Armbewegungen von Menschen mit Huntington aufgezeichnet und konnte erkennen, wer die Krankheit hat und wer nicht. Diese Art von Technologie könnte die Art und Weise verändern, wie wir Medikamentenwirkungen in Studien messen.
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Australien öffnet die Tür für SKY-0515: Skyhawk beantragt vorläufige Zulassung für sein orales HD-Medikament
⏱️ 8 Min. Lesezeit | Ein orales Medikament gegen Huntington-Krankheit ist in Australien für eine beschleunigte Zulassung qualifiziert. Dies ist noch keine vollständige Zulassung, aber es ebnet einen schnelleren Weg, diese einmal täglich einzunehmende Pille Menschen mit HD potenziell früher zugänglich zu machen.
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Der weitere Weg für uniQure: FDA fordert mehr Daten für die AMT-130-Gentherapie
⏱️ 10 Min. Lesezeit | Die FDA will mehr Daten, bevor sie AMT-130 gegen Huntington in den USA zulässt. Im März 2026 teilte uniQure in einem Update mit, dass die aktuellen Phase-1/2-Daten der Behörde nicht ausreichen. Möglicherweise ist eine neue randomisierte, Schein-OP-kontrollierte Studie erforderlich.
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Vicos Studie wird auf halbjährliche Dosierung umgestellt, die USA sind als Nächstes dran
⏱️ 6 Min. Lesezeit | Das Huntington-Medikament VO659 von Vico Therapeutics wird jetzt nur noch zweimal jährlich getestet, und die FDA hat den Weg für den Beginn von US-Studien noch in diesem Jahr freigemacht.
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Gedruckt statt geheim: Das orale Medikament Branaplam senkte Huntingtin, aber Sicherheitsbedenken stoppten die Entwicklung
⏱️10 Min. Lesezeit | Die Ergebnisse der VIBRANT-HD-Studie sind jetzt in einem begutachteten Fachjournal veröffentlicht. In der Studie wurde das orale Medikament Branaplam getestet, das HTT senkte, aber schwerwiegende Sicherheitsprobleme verursachte – am Ende wurde die Studie gestoppt.
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Phase-1-Ergebnisse für Skyhawks Medikament SKY-0515 bekannt gegeben
Skyhawk Therapeutics hat Ergebnisse für SKY-0515 veröffentlicht, ein Medikament zur Senkung von Huntingtin. Das Medikament schien im Allgemeinen sicher zu sein, mit einer Reduktion von Huntingtin im Blut um 60 % bei der höchsten getesteten Dosis. Diese Daten sind ein vielversprechender Schritt, während größere Studien fortgesetzt werden.
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Den Überblick über die HD-Forschung zu behalten, ist jetzt noch einfacher: Wir stellen den HDBuzz Trial Tracker vor
⏱️6 Min. Lesezeit | Haben Sie sich jemals gefragt, wann Sie mit dem nächsten Update einer klinischen Studie für die Huntington-Krankheit rechnen können? Der HDBuzz Trial Tracker stellt zukünftige Updates für HD-Studien auf einer übersichtlichen Zeitleiste dar, mit ausführlicheren Erklärungen in unseren Artikeln, wenn Sie diese wünschen.
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UniQure sichert sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA: Was das für AMT-130 bedeutet
⏱️6 Min. Lesezeit | UniQure sicherte sich ein Typ-A-Meeting mit der FDA, eine vorrangige Besprechung für dringende Angelegenheiten. Innerhalb von 30 Tagen werden beide Seiten erörtern, welche Art von Datenpaket die Weiterentwicklung von AMT-130 in den USA unterstützen könnte.