Medikamentenentwicklung
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Künstliche Intelligenz als Retter in der Not? Wie clevere Computer uns helfen, die Huntington-Krankheit zu verstehen.
Wissenschaftler von IBM und CHDI haben Datensätze aus Beobachtungsstudien zur HK mit KI analysiert, um den Krankheitsfortschritt zu modellieren. Sie hoffen, dass ihre Ergebnisse dazu beitragen werden, die Planung klinischer Studien zu verbessern.
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Ein Löffel Branaplam hilft, das Huntingtin zu senken
Branaplam wurde ursprünglich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt, aber eine neue Veröffentlichung zeigt, wie es vielversprechend für die Behandlung von Huntington sein könnte. Dieses orale Medikament senkt das Huntingtin-Protein und wird nun in einer Studie namens VIBRANT-HD getestet.
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Überblick zu laufenden klinischen Studien
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
Von Dr Leora Fox -
Traurige Nachrichten von Roche und Ionis – ASO-Studie frühzeitig gestoppt
Enttäuschende Nachrichten von Roche und Ionis; die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Senkung mit Tominersen wurde frühzeitig gestoppt
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Die dunkle Seite der DNA-Reparatur: ein Hinweis auf neue Behandlungsmöglichkeiten?
Ein Gen namens MSH3 unterstützt die Reparatur der DNA, kann allerdings bei Huntington zu weiteren CAG-Repeats führen. Forscher gewannen neue Kenntnisse über die Kontrolle dieser Aktivität. Sind es neue Behandlungsansätze für die Huntington-Krankheit?
Von Emma Bunting -
"Huntington Study Group" (HSG) Jahreskonferenz 2020: HD in Focus – Tag 1
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 1 der "HSG 2020 annual conference"