UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
Forscher entwickeln einen Virus zum effizienteren Transport von Genstummschaltungsmedikamenten in das Gehirn hinein.