Neue Arbeiten zweier Gruppen verbessern die Modellierung der Blut-Hirn-Schranke und könnten die Verfügbarkeit von Wirkstoffen im Gehirn verbessern. Ein Grundbaustein für Huntington-Forschung und Medikamentenentwicklung.
UniQure gibt Eckdaten zur geplanten Studie der Sicherheit und Verträglichkeit einer Gentherapie mit AMT-130 bekannt. Die Menge an Huntingtin-Eiweiß soll mit einer einzigen Behandlung mit einem Virussystem reduziert werden.
Forscher entwickeln einen Virus zum effizienteren Transport von Genstummschaltungsmedikamenten in das Gehirn hinein.