Casgevy ist das erste zugelassene CRISPR-basierte Medikament, das die Sichelzellenanämie nahezu heilen kann, und ebnet den Weg für ähnliche Medikamente gegen andere Krankheiten. Kommt als nächstes die Huntington-Krankheit?
Die Daten der klinischen Phase-3-Studie GENERATION HD1, in der der Huntingtin-senkende Wirkstoff Tominersen getestet wurde, wurden nun in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift veröffentlicht. Warum ist dies ein wichtiger Meilenstein?
Viele Krankheiten werden durch sich wiederholende DNA-Sequenzen verursacht. Das Verständnis der Regulierung dieser, könnte der Schlüssel für die Entwicklung von Therapeutika gegen Huntington sein. Ein Team aus Toronto hat mehr dazu herausgefunden.
Die Huntington-Pipeline ist reichhaltig und vielfältig. Wir wollen über einige unkonventionelle Ansätze für die Entwicklung von Medikamenten gegen Huntington berichten, die keine Huntingtin-Senkung beinhalten.
Forscher untersuchten anhand von Pflanzen, wie das Huntington-Protein daran gehindert werden kann, schädliche Klumpen zu bilden
Dem Gen MSH3 wird zurzeit in der Huntington-Forschung viel Aufmerksamkeit geschenkt. Nach neuen Erkenntnissen könnte eine Senkung des MSH3-Gens die Ausbreitung der CAG-Wiederholungen stoppen, was einen neuen therapeutischen Weg eröffnen würde.
Tag 1 von Oz Buzz: die nächtlichen Nachrichten, Interviews und Präsentationen vom Huntington-Weltkongress 2011
Eine neue Studie von Forschern der Thomas Jefferson University geht der Frage nach, wie genetische Modifikatoren der Huntington-Krankheit im Detail funktionieren.
Die FDA hat Valbenazin, auch bekannt als INGREZZA, zur Behandlung der Bewegungssymptome der Huntington-Krankheit zugelassen