Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung. In einfacher Sprache. Von Wissenschaftlern geschrieben Für die Huntington-Gemeinschaft weltweit.
Wirkstoffe zu entwerfen, die unsere Zellen anweisen, weniger schädliches mutiertes Huntingtin-Protein zu produzieren, ist eine der vielversprechendsten Ansätze zur Behandlung der Huntington Krankheit. Die meisten der bisherigen Anläufe zur Huntingtin-Senkung haben versucht, "den Nachrichtenüberbringer zu erschießen“, statt die Quelle der Nachricht anzugreifen - die DNA selbst. Nun geben zwei unabhängige Berichte über Erfolg in Huntington Mäusen einen Schub für „Zinkfinger" Wirkstoffe - die direkt mit dem Huntington Gen selbst interagieren. Es ist zu früh für diese neue Technologie: was wissen wir und welche Herausforderungen liegen vor uns?
Was, wenn wir die DNA von Patienten verändern und die HK-Mutation vollständig entfernen könnten? Klingt nach Science Fiction, doch neue Forschung am Tiermodell der Hämophilie zeigt, dass es funktionieren kann - jetzt verfolgen auch HK-Forscher das Thema
