Mit neuem bildgebenden Verfahren können Wissenschaftler nun direkt die Konzentration des toxischen Huntingtin-Proteins in Tiermodellen der Huntington-Krankheit messen und so feststellen, wie gut Huntingtin-senkende Therapien in ihren Gehirnen wirken
Spannende Arbeit von @SangamoTx und @CHDIfoundation zur Huntingtin-Absenkung mittels "Zink-Fingern": Die Wirkung des mutierten Huntington-Gens soll unterdrückt werden. Lesen Sie hier weitere Details.
Erfolg bei HK Zellen und Mäusen für Zinkfinger Wirkstoffe, die die Produktion des schädlichen Proteins verringern
Wissenschaftlern gelingen präzise Veränderungen an der DNA eines lebenden Tieres. Ginge das auch beim Menschen?