Novartis hat bekannt gegeben, dass sie die Entwicklung des Medikaments Branaplam zur Behandlung der Huntington-Krankheit einstellen werden. Hier ein Überblick über diese neuesten Nachrichten und ihre Auswirkungen auf die Huntington-Gemeinschaft.
Nach einer dreimonatigen Unterbrechung der Rekrutierung aufgrund von Bedenken teilte uniQure die gute Nachricht mit, dass die Studie zur HD-Gentherapie AMT-130 wie geplant fortgesetzt wird, wobei neue Sicherheitsmaßnahmen eingeführt wurden.
PTC Therapeutics hat eine Erklärung veröffentlicht, in der mitgeteilt wird, dass die Rekrutierung von Teilnehmern für den US-Arm der PIVOT-HD-Studie pausiert wurde. In diesem Artikel werden wir genau darlegen, was bekannt ist und was es bedeutet.
Zwei Unternehmen, die Medikamente gegen Huntington entwickeln, haben Neues zu ihren Huntingtin-senkenden Therapien bekannt gegeben. Lesen Sie hier mehr dazu.
Nach hoher Dosis der Gentherapie von uniQure gegen Huntington traten bei einigen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen auf, doch sie erholen sich. HDBuzz untersucht, was dies für das experimentelle Huntingtin-senkende Medikament AMT-130 bedeutet.
HDBuzz teilt mit Bedauern mit, dass die VIBRANT-HD-Studie mit dem oralen Huntingtin-senkenden Medikament Branaplam aus Gründen der Sicherheit der Teilnehmer vorübergehend ausgesetzt wurde.
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für die HK durch. In einer Pressemitteilung wurde über die erste Gruppe von 10 Personen berichtet, die sich einer Operation unterzogen haben, um dieses Medikament zu erhalten. Was bedeutet das?
Wissenschaftler von IBM und CHDI haben Datensätze aus Beobachtungsstudien zur HK mit KI analysiert, um den Krankheitsfortschritt zu modellieren. Sie hoffen, dass ihre Ergebnisse dazu beitragen werden, die Planung klinischer Studien zu verbessern.
Forscher haben die Klassifizierung des Fortschritts der HK aktualisiert. Die Verfolgung des Krankheitsverlaufs in 4 Stadien wird klinische Studien und die Datenauswertung einfacher und schneller machen und den Weg für präsymptomatische Studien ebnen.