Artikel zum Thema somatische Expansion

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.

Dr Sarah Hernandez12. Juli 2024

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.

Dr Sarah Hernandez21. Mai 2024

Wie viele sind zu viele? Erforschung der toxischen CAG-Schwelle im Gehirn der Huntington-Krankheit

Wie viele sind zu viele? Erforschung der toxischen CAG-Schwelle im Gehirn der Huntington-Krankheit

In einer neuen Arbeit haben Londoner Forscher anhand von Mäusen die Anzahl der CAG-Wiederholungen eingegrenzt, die erforderlich sind, um Hungtinton-Symptome auszulösen. Ihre Arbeit weist auf weniger als 185 CAGs als Schwellenwert hin.

Dr Chris Kay21. April 2024

Der Schnitt des Regisseurs: Wie CAG-Wiederholungen den Schnitt von genetischen Botschaften verändern

Der Schnitt des Regisseurs: Wie CAG-Wiederholungen den Schnitt von genetischen Botschaften verändern

Wissenschaftler in Massachusetts sorgen für Verständnis, wie sich wiederholende Sequenzen in der DNA die Bildung und Bearbeitung genetischer Botenmoleküle in den Zellen stören können, und wie dies zur Produktion schädlicher Proteine führen könnte.

Lucy Coupland26. März 2024