Artikel zum Thema Spleißmodulatoren

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515

Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.

Dr Sarah Hernandez12. Juli 2024

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Zwei Fliegen mit einer Klappe: HTT-senkende Medikamente zielen auch auf CAG-Verlängerungen

Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.

Dr Sarah Hernandez21. Mai 2024

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien

Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.

Dr Leora Fox und Dr Rachel Harding22. Juni 2023

Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie

Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie

Novartis hat bekannt gegeben, dass sie die Entwicklung des Medikaments Branaplam zur Behandlung der Huntington-Krankheit einstellen werden. Hier ein Überblick über diese neuesten Nachrichten und ihre Auswirkungen auf die Huntington-Gemeinschaft.

Dr Rachel Harding 9. Dezember 2022