Im Bereich der Huntington-Therapie gibt es weitere gute Nachrichten, denn wir haben positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics zu ihrem kleinen Molekül SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auch auf somatische Expansion abzielt.
Überraschenderweise verlangsamen orale HTT-senkende Medikamente auch die somatische Expansion des HTT-Gens. In einer neuen Studie (in einer Petrischale) wurde das Gen PMS1 als Schlüsselfigur bei der Verlangsamung der CAG-Expansion identifiziert.
Sowohl PTC Therapeutics als auch uniQure haben Neues zu Ihren laufenden Huntingtin-Senkungs-Studien veröffentlicht. Wir schauen uns die Daten und deren Bedeutung genauer an.
Novartis hat bekannt gegeben, dass sie die Entwicklung des Medikaments Branaplam zur Behandlung der Huntington-Krankheit einstellen werden. Hier ein Überblick über diese neuesten Nachrichten und ihre Auswirkungen auf die Huntington-Gemeinschaft.