Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
Wissenschaftler arbeiten anhand von Huntington-Modellen heraus, wie Pridopidin im Detail wirkt
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 3 #HDTC2021
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 2 #HDTC2021
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 - Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.
Die ersten 10 Teilnehmer wurden in der HD Gentherapie-Studie von uniQure behandelt und 3 Manuskripte beschreiben eine sichere, großflächige Huntingtin Senkung.
Wave Life Sciences teilt mit, dass die beiden PRECISION-HD-Studien der Phase 1b/2a leider keinen Erfolg bei der Huntingtin-Verminderung erzielen konnten.
Enttäuschendes von Roche und Ionis: die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Verminderung mittels Tominersen wurde vorzeitig gestoppt
Chinesisches Forscherteam entwickelt eine neue Methode für die indirekte Huntingtin-Verminderung durch die Ansteuerung des Eiweißes GPR52. Die Moleküle, die sie synthetisierten, konnten Zellkulturen und Huntington-Mäuse vor Schäden schützen.
Ein Gen namens MSH3 unterstützt die Reparatur der DNA, kann allerdings bei Huntington zu weiteren CAG-Repeats führen. Forscher gewannen neue Kenntnisse über die Kontrolle dieser Aktivität. Sind es neue Behandlungsansätze für die Huntington-Krankheit?