klinische Studie
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3 #HDTC2021
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.
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Überblick zu laufenden klinischen Studien
Wir bemühen uns hier alle derzeit laufenden Forschungsaktivitäten im Bereich der Medikamentenentwicklung für die Huntington-Krankheit aufzuführen
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Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie läuft planmäßig und vielversprechende Daten aus Tierversuchen
Die erste Gruppe von 10 Teilnehmern wurde in der klinischen Studie von uniQure mit einer HD-Gentherapie behandelt, und drei neue Manuskripte beschreiben eine sichere, weitverbreitete Huntingtin-Senkung bei Tieren.
Von Dr Leora Fox -
Enttäuschende Ergebnisse der PRECISION-HD1- und 2-Studien von Wave
Wave Life Sciences teilte die enttäuschende Nachricht mit, dass ihre beiden ASOs in Phase-1/2-Studien mit HD-Patienten das mutierte Huntingtin nicht erfolgreich senken konnten.
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Traurige Nachrichten von Roche und Ionis – ASO-Studie frühzeitig gestoppt
Enttäuschende Nachrichten von Roche und Ionis; die Phase-III-Studie zur Huntingtin-Senkung mit Tominersen wurde frühzeitig gestoppt
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"Huntington Study Group" (HSG) Jahreskonferenz 2020: HD in Focus – Tag 2
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 2 der "HSG 2020 annual conference".
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"Huntington Study Group" (HSG) Jahreskonferenz 2020: HD in Focus – Tag 1
Unsere Zusammenfassung der Vorträge und Präsentationen am Tag 1 der "HSG 2020 annual conference"
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Medikament zur Behandlung einer neurologischen Krankheit soll nun auch an Huntington-Patienten getestet werden
Noch während der Entwicklung eines Medikamentes namens Branaplam gegen SMA, entdeckt die Firma Novartis, dass es möglicherweise auch Huntington-Patienten helfen könnte