klinische Studie
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Roche gibt ein Update zu Tominersen: Wie geht es weiter mit dem Huntingtin-senkenden Medikament?
9 Min. Lesezeit
Roche berichtet über GENERATION HD2, die das HTT-senkende Medikament Tominersen bei Menschen mit der HK testet. Die Studie wird fortgesetzt, aber nur die höhere Dosis wird weiterverfolgt. Was bedeutet dies für die HK-Gemeinschaft und diese Studie?
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Huntington-Experte Prof. Ed Wild teilt seine hoffnungsvolle Sicht für 2025
20 Min. Lesezeit
Das HDBuzz-Team hat sich mit dem emeritierten Redakteur und Huntington-Spezialisten Prof. Ed Wild getroffen, um seine Gedanken darüber zu hören, was das Jahr 2025 für die Huntington-Gemeinschaft bereithält
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Jahresrückblick 2024
17 Min. Lesezeit
Zu Beginn des Jahres 2025 blicken wir auf alle Neuigkeiten und Fortschritte in der Huntington-Forschung der letzten 12 Monaten zurück.
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Auf der Überholspur: uniQure und die FDA sind gemeinsam auf dem Weg zur beschleunigten Zulassung
7 Min. Lesezeit
In einem heute veröffentlichten Update kündigte uniQure die Abstimmung mit der US-Arzneimittelbehörde bei den Schlüsselkriterien für eine beschleunigte Zulassung von Medikamenten für die Huntington-Krankheit an.
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Zwischenbericht von Vico Therapeutics über ihr CAG-zielgerichtetes Medikament VO659
12 Min. Lesezeit
Vico Therapeutics hat vorläufige Daten zu ihrem Medikament VO659 vorgelegt, das auf die CAG-Expansion abzielt, die mehrere genetische Krankheiten verursacht, darunter #Huntingtonsdisease und #spinocerebellarataxia
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Kühnes Vorgehen: Erste Person in klinischer Phase-1-Studie von Alnylam Pharmaceuticals behandelt
6 Min. Lesezeit
Eine neue klinische Phase-1-Studie für das Huntingtin-senkende Medikament ALN-HTT02 wurde diese Woche mit der Verabreichung der ersten Dosis eingeleitet. Lesen Sie weiter, um Einzelheiten über die Studie zu erfahren.
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Der Staub hat sich gelegt: Sages Dalzanemdor wird nicht für kognitive Beeinträchtigungen weiterentwickelt
7 Min. Lesezeit
Veränderungen im Denken, Lernen und Gedächtnis gehören zu den belastendsten und wirkungsvollsten Auswirkungen der Huntington-Krankheit. Sage Therapeutics entwickelte ihr Medikament Dalzanemdor zur Behandlung dieser Symptome, aber leider wird dieses Programm eingestellt.
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Markteinführung von Huntington-Medikamenten: Die Rolle der Regulierungsbehörden
15 Min. Lesezeit
Es ist keine leichte Aufgabe, Medikamente vom Labortisch in die Apothekenregale zu bringen. In diesem Artikel gehen wir auf die Rolle der behördlichen Aufsicht bei klinischen Studien und der Zulassung von Medikamenten gegen Huntington ein.
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Hoffnung vs. Hype: Auf der Suche nach der Wahrheit in den jüngsten Prilenia-Schlagzeilen
13 Min. Lesezeit
Obwohl Pridopidin vier negative Studien für HD erlitten hat, ist die Botschaft von Prilenia weiterhin positiv. Was ist Hoffnung und was ist Hype in dieser sechzehnjährigen Suche nach der behördlichen Zulassung?
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Blauer Himmel für Skyhawk: Positive Nachrichten aus der Phase-1-Studie für SKY-0515
6 Min. Lesezeit
Es gibt weitere gute Nachrichten im Bereich der Huntington-Therapeutika, da wir positive Ergebnisse von Skyhawk Therapeutics über ihr Small Molecule SKY-0515 erhalten, das Huntingtin senkt und auf die somatische Expansion abzielt.