klinische Studie
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Traurige Nachricht von Novartis: Dosierung in der VIBRANT-HD-Studie mit Branaplam ausgesetzt
HDBuzz teilt mit Bedauern mit, dass die VIBRANT-HD-Studie mit dem oralen Huntingtin-senkenden Medikament Branaplam aus Gründen der Sicherheit der Teilnehmer vorübergehend ausgesetzt wurde.
Von Dr Leora Fox -
Neuigkeiten von uniQure über ihre Gentherapie für die Huntington-Krankheit
uniQure führt Sicherheitsstudien der ersten Gentherapie für HD durch. Eine aktuelle Pressemitteilung enthielt ein 1-Jahres-Update zur ersten Gruppe von 10 Personen, die sich einer Operation unterzogen, um dieses experimentelle Medikament zu erhalten. Sprechen wir mehr darüber, was das bedeutet.
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Künstliche Intelligenz als Retter in der Not? Wie clevere Computer uns helfen, die Huntington-Krankheit zu verstehen.
Wissenschaftler von IBM und CHDI haben Datensätze aus Beobachtungsstudien zur HK mit KI analysiert, um den Krankheitsfortschritt zu modellieren. Sie hoffen, dass ihre Ergebnisse dazu beitragen werden, die Planung klinischer Studien zu verbessern.
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Ein neuer Fahrplan zur Verfolgung des Fortschreitens der Huntington-Krankheit
Forscher haben die Klassifizierung des Fortschritts der HK aktualisiert. Die Verfolgung des Krankheitsverlaufs in 4 Stadien wird klinische Studien und die Datenauswertung einfacher und schneller machen und den Weg für präsymptomatische Studien ebnen.
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Neubetrachtung der Vitamintherapie bei HD
Eine kleine klinische Studie mit hochdosiertem Biotin und Thiamin zur Behandlung von HD wird in Spanien geplant. Diese Studie basiert auf Forschungsergebnissen, die HD mit einer anderen neurodegenerativen Erkrankung namens Biotin-Thiamin-responsive Basalganglien-Erkrankung (BTBGD) in Verbindung bringen.
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Ein Löffel Branaplam hilft, das Huntingtin zu senken
Branaplam wurde ursprünglich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt, aber eine neue Veröffentlichung zeigt, wie es vielversprechend für die Behandlung von Huntington sein könnte. Dieses orale Medikament senkt das Huntingtin-Protein und wird nun in einer Studie namens VIBRANT-HD getestet.
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
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Einen Lichtblick finden: Ein Update zu den Daten der Roche GENERATION-HD1 Studie
Die ersten Ergebnisse der von Roche durchgeführten, gestoppten Tominersen-Huntingtin-senkenden Studie GENERATION-HD1 wurden diese Woche mit der HD-Community geteilt. HDBuzz erklärt, was sie herausgefunden haben und wie es weitergeht.
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KINECT-HD-Studie zeigt, dass Valbenazin unwillkürliche Bewegungen bei der Huntington-Krankheit verbessert
Als dringend benötigte gute Nachricht für die Huntington-Community zeigte die KINECT-HD-Studie von Neurocrine Bioscience, dass die Behandlung mit Valbenazin die unwillkürlichen Bewegungen, die als Chorea bezeichnet werden, signifikant reduzierte
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Neues vom EHDN-Meeting 2021
Letzen Monat nahm HDBuzz an der Online-Konferenz des European Huntington's Disease Network (EHDN) teil. Lesen Sie hier unsere Zusammenfassung der Neuigkeiten aus klinischen Studien..