klinische Studie
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Ein Löffel Branaplam hilft, das Huntingtin zu senken
7 Min. Lesezeit
Branaplam wurde ursprünglich zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie entwickelt, aber eine neue Veröffentlichung zeigt, wie es vielversprechend für die Behandlung von Huntington sein könnte. Dieses orale Medikament senkt das Huntingtin-Protein und wird nun in einer Studie namens VIBRANT-HD getestet.
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Tablette könnte die Geschichte der Huntingtin-Verminderung umschreiben
8 Min. Lesezeit
Forscher von PTC Therapeutics haben eine fantastisch anmutende Veröffentlichung gemacht – sie beschreiben eine Tablette, die zur Huntingtin-Verminderung eingenommen werden soll. Wird sich dadurch alles ändern?
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Einen Lichtblick finden: Ein Update zu den Daten der Roche GENERATION-HD1 Studie
10 Min. Lesezeit
Die ersten Ergebnisse der von Roche durchgeführten, gestoppten Tominersen-Huntingtin-senkenden Studie GENERATION-HD1 wurden diese Woche mit der HD-Community geteilt. HDBuzz erklärt, was sie herausgefunden haben und wie es weitergeht.
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KINECT-HD-Studie zeigt, dass Valbenazin unwillkürliche Bewegungen bei der Huntington-Krankheit verbessert
7 Min. Lesezeit
Als dringend benötigte gute Nachricht für die Huntington-Community zeigte die KINECT-HD-Studie von Neurocrine Bioscience, dass die Behandlung mit Valbenazin die unwillkürlichen Bewegungen, die als Chorea bezeichnet werden, signifikant reduzierte
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Neues vom EHDN-Meeting 2021
9 Min. Lesezeit
Letzen Monat nahm HDBuzz an der Online-Konferenz des European Huntington's Disease Network (EHDN) teil. Lesen Sie hier unsere Zusammenfassung der Neuigkeiten aus klinischen Studien..
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Aus erster Hand: Fragen an Roche zu GENERATION-HD1
18 Min. Lesezeit
Das Team von HDBuzz arrangierte ein virtuelles Treffen für ein detailliertes Gespräch mit Roche, um Fragen zu Tominersen und dem kürzlichen Abbruch der GENERATION-HD1-Studie beantwortet zu bekommen.
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Die aktuelle Gen-Therapie-Presse beleuchten
10 Min. Lesezeit
Voyager Therapeutics verlagert den Fokus auf eine neue Technologie zur Verabreichung von Gentherapien und weg von einer geplanten klinischen Studie zur HD. Dies könnte jedoch langfristig zu weniger invasiven Medikamenten führen, und viele andere Unternehmen arbeiten an HD-Gentherapien.
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Erste Genbearbeitung mit CRISPR bei Menschen zeugt von Potenzial für Hilfe bei weiteren Krankheiten
5 Min. Lesezeit
Eine erfolgreiche, frühe Studie eines Medikamentes gegen Familiäre Amyloidpolyneuropathie hat gezeigt, dass die Genschere CRISPR sicher im menschlichen Körper eingesetzt werden konnte. Was bedeutet das für eine Genbearbeitung bei Huntington?
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3
6 Min. Lesezeit
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 3 #HDTC2021
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Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1
14 Min. Lesezeit
Unsere Übersicht zu Huntington's Disease Therapeutics Conference 2021 – Tag 1 #HDTC2021 mit Details von Wave, Roche und Triplet.